公司核心动态 - Akebia Therapeutics宣布其口服、每日一次的可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂praliciguat，针对活检确诊的局灶节段性肾小球硬化症（一种罕见肾脏疾病）的二期临床试验已完成首例患者给药 [1] - 该二期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估praliciguat在成人FSGS患者中的疗效与安全性 [2] - 公司计划未来评估praliciguat用于其他罕见足细胞病的可能性 [1] 疾病背景与市场机会 - FSGS是一种罕见肾脏疾病，在美国大约影响40,000名患者，且目前尚无获批疗法 [2] - 该试验的主要终点定义为第24周时尿蛋白肌酐比值相对于基线的变化，这是一个广泛认可的用于衡量肾衰竭风险降低的终点指标 [1] - 次要终点定义为第24周时达到部分缓解的患者比例（标准为UPCR降低40%且UPCR<1.5克/克） [2] 临床试验设计详情 - 试验计划招募约60名患者，这些患者已在使用血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂的最大耐受剂量 [2] - 患者将按1:1的比例随机分配，接受praliciguat或安慰剂治疗，初始双盲治疗期为24周 [2] - 在24周双盲期结束后，所有参与者将在研究的开放标签部分继续接受praliciguat治疗额外24周 [2] 药物背景与安全性 - Praliciguat由Akebia从Cyclerion Therapeutics公司授权获得 [3] - 在针对健康志愿者的一期研究以及针对心力衰竭和糖尿病肾病患者的二期研究中，未观察到praliciguat存在显著的安全性问题 [2][3] - Praliciguat的不良事件发生率较低，且与其已知的降血压作用一致 [3] 公司战略与管线定位 - Praliciguat是公司近期宣布的中期罕见肾脏疾病研发管线中的关键组成部分 [2] - Akebia Therapeutics是一家完全整合的生物制药公司，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市，其宗旨是改善受肾脏疾病影响的人们的生活 [4]