公司近期动态 - 公司总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm将于2026年1月14日星期三太平洋标准时间下午3:45，在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上发表公司最新进展 [1] - 该活动将进行网络直播，可在公司官网投资者关系页面观看，网络直播录像将在会议结束后在公司网站存档30天 [2] 公司业务与平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对调控RNA的疗法管线，旨在上调基因表达以恢复健康蛋白质水平，从而治疗广泛的遗传疾病 [1] - 公司开发疾病修饰疗法，适用于通过增加健康蛋白质可能带来治疗益处的广泛遗传疾病领域 [3] - 公司的治疗性反义寡核苷酸候选药物靶向调控RNA，这些RNA局部作用于转录因子，是基因表达的主要调控者 [3] - 公司专有的RAP平台能够绘制调控RNA图谱，并生成旨在靶向与单倍体不足和隐性部分功能丧失障碍相关基因的调控RNA的治疗候选药物，这类疾病超过1,200种 [3]