行业政策与监管创新 - 北京天竺综合保税区被国务院批复建设为罕见病药品保障先行区 探索进口未在国内注册上市的罕见病药品并由特定医疗机构指导使用 以满足临床需求 [1] - 该先行区依托临床急需药品临时进口政策 使得一款国外已获批的罕见病创新药得以快速获批进入中国内地 [1] 药品引进与市场准入 - 一款能延缓疾病进展的进口罕见病创新药于1月6日在北京友谊医院开出中国内地首张处方 用于治疗原发性胆汁性胆管炎 [1] - 该药物目前在中国内地仅可于北京友谊医院处方使用 患者可通过该院肝病中心线下或互联网门诊咨询 [1] 疾病背景与治疗现状 - 原发性胆汁性胆管炎是一种慢性肝病罕见病 部分患者对一线治疗药物反应不佳 肝移植是终末期患者唯一有效手段 [1] - 该创新药能有效改善患者症状和预后 并具有较好的药物安全性 为患者提供了新的治疗希望 [1]