文章核心观点 - 晶泰科技孵化的ReviR溪砾科技，其针对腓骨肌萎缩症（CMT）的1类创新药RTX-117获得中国NMPA临床试验批准，计划于2026年第一季度启动I期临床试验，这是国内首款进入临床的CMT治疗药物，标志着AI+机器人药物研发平台在罕见病领域取得关键临床转化突破 [1][3] 药物管线与临床进展 - RTX-117是国内首款针对腓骨肌萎缩症（CMT）的1类创新药管线，已获得中国NMPA的临床试验批准，并计划于2026年第一季度开启I期临床试验 [1] - 该管线此前已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定（ODD），可享受FDA优先审评审批与更长的海外市场独占期 [1] - RTX-117是ReviR与晶泰科技深度合作、借助AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目 [1] - 该药物精准靶向CMT致病的关键整合应激反应（ISR）通路，临床前数据显示其能显著抑制ISR并有效恢复模型动物的运动能力 [4] 市场与疾病背景 - 腓骨肌萎缩症（CMT）位列中国《第一批罕见病目录》，全球患病率为17.7~40/10万，患者总数超过260万人 [2] - 据IMARC Group统计，2024年全球七大主要市场（美国、欧盟四国、英国及日本）的CMT治疗市场规模已达到10.13亿美元，预计将以24.62%的复合年均增长率（CAGR）在2035年激增至113.94亿美元 [2] - 据中山大学公共卫生学院（深圳）2025年最新调查，CMT患者发病年龄中位数为7.3岁，疾病发病年龄早、诊断周期长，且缺乏有效治疗手段，存在巨大未被满足的治疗需求 [2] - 全球范围内，CMT当前在研管线稀缺，更无获批上市药物 [3] - 全球已发现的7000多种罕见病涉及4亿患者，然而仅5%的疾病有明确治疗方案 [5] 技术与合作模式 - RTX-117的开发基于晶泰科技的AI+机器人药物研发平台，与ReviR自研的VoyageR AI及在CMT领域的长期研究经验，快速实现了从算法设计到临床转化的突破 [3] - 晶泰科技凭借“量子物理+AI+大规模机器人实验”的技术闭环，构建起智能药物研发平台，横跨小分子、抗体、多肽、ADC、分子胶等多种药物形态，已获得全球前20大药企中17家的长期合作 [6] - 公司通过平台化商业模式持续孵化创新管线：一方面为合作伙伴提供“从0到1”的创新突破并获取里程碑付款，另一方面通过权益分成共享管线长期价值 [7] - 对于RTX-117管线，晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成 [1] - 公司与晶泰科技还有多个在研管线项目合作，有望系统攻克罕见病的全球性治疗难题 [3] 行业意义与前景 - RTX-117的临床进展验证了AI+RNA调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用 [3] - 以AI+机器人技术赋能罕见病靶向药物研发，有望以更快的速度、更低的成本设计出兼具临床价值与市场潜力的创新疗法 [5] - 该管线的推进有利于重塑罕见病治疗的公平性，并在角逐全球高净值市场中体现中国技术力量 [5] - 公司平台“从算法到临床”的快速转化能力，以及可量化、可复制的技术平台优势，正通过管线临床进展不断转化为可预期的规模化效益 [7]