合作概述 - Evogene Ltd 与 Unravel Biosciences, Inc 宣布达成科学合作 旨在加速发现和优化一种首创小分子疗法 该疗法能够修复髓鞘并逆转脱髓鞘疾病中的神经损伤 [1] - 合作将结合Evogene的ChemPass AI生成分子设计能力与Unravel的BioNAV™预测生物学平台及Living Molecular Twins™患者数据矿 提供协同解决方案 [4] 市场与临床需求 - 脱髓鞘疾病 尤其是多发性硬化症 在全球造成显著的临床负担 仅多发性硬化症就影响全球约300万人 且患者数量每年都在增加 [2] - 当前疗法专注于减缓疾病进展和阻断免疫活动 但无法修复已存在的损伤 迄今为止 尚无获批疗法能有效逆转髓鞘损失并恢复神经功能 这凸显了数百万患者未满足的医疗需求 [2] 合作目标与科学方法 - 合作旨在设计和验证一种由Unravel平台发现的新型脱髓鞘靶点的脑渗透性抑制剂 并创造首个旨在修复髓鞘和改善神经功能的疗法 [3] - 合作采用功能优先的发现方法 旨在从基因定义的脱髓鞘疾病中获得独特的生物学见解 从而将驱动脱髓鞘逆转的潜在生物学机制转化应用于多种此类疾病 [3] - 合作将利用ChemPass AI的先进算法和模型来推进髓鞘再生的新药靶点 从而解析实现有意义疾病逆转的分子要求 [5] - ChemPass AI将基于Unravel的体外、体内系统及计算机临床结果模拟所产生的实验见解 通过其生成式AI引导的优化 推进先导候选药物 [5] 技术平台与能力 - Evogene是一家计算化学领域的先驱公司 专门从事制药和农业行业小分子的生成式设计 [1][7] - 其核心技术是ChemPass AI 这是一个专有的生成式AI引擎 能够设计新颖、高效力的小分子 并在多个关键参数上进行优化 该平台显著提高了成功率 同时减少了开发时间和成本 [8] - Unravel Biosciences是一家临床阶段治疗公司 其将AI系统生物学计算与所发现靶点的快速临床验证相结合 预计2026年将启动四项临床试验 [10] - Unravel利用其专有的BioNAV™平台和原始转录组学数据 创建真实患者的Living Molecular Twins™ 可用于预测治疗反应 [10] - Unravel的平台已发现靶向线粒体代谢的首创小分子RVL002 以及靶向治疗肌张力障碍新机制的分子RVL069 [11] 公司管理层评论 - Unravel Biosciences首席执行官表示 与Evogene的合作结合了ChemPassAI引擎、生成化学与Unravel的患者RNA衍生的Living Molecular Twins™ 展示了由新数据和先进算法驱动的药物开发加速 [6] - Evogene总裁兼首席执行官表示 Unravel已完成识别和验证一个可逆转脱髓鞘的新型可成药靶点的关键复杂工作 而ChemPass AI引擎和生成模型ChemPassGPT具备独特能力来设计和优化新型小分子 以有效击中该靶点并确保临床疗效所需的脑渗透性 [6]