公司近期动态 - Prime Medicine首席执行官Allan Reine医学博士将于2026年1月14日太平洋时间上午9点在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上发表公司概述演讲 [1] 公司业务与技术平台 - 公司致力于创造和提供下一代基因编辑疗法 其专有的Prime Editing平台是一种多功能、精确且高效的基因编辑技术 旨在开发一类新型的、差异化的、一次性的治愈性基因疗法 [3] - Prime Editing技术设计为在基因的正确位置进行正确的编辑 同时最大限度地减少不必要的DNA修饰 有潜力修复几乎所有类型的基因突变 并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用 [3] - Prime Editing平台的多功能基因编辑能力可能解锁数千种潜在适应症的机会 [3] 研发管线与战略重点 - 公司目前正在推进多样化的研究性治疗项目组合 这些项目围绕其核心重点领域组织：肝脏、肺部、免疫学和肿瘤学 [4] - 在每个核心领域 公司最初专注于一组高价值项目 每个项目都针对生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰定义的疾病 并且每个项目都预计为扩展到其他机会奠定基础 [4] - 公司计划随着时间的推移 最大化Prime Editing广泛且多功能的治疗潜力以及平台的模块化特性 以快速高效地扩展至当前管线之外的疾病 可能包括额外的遗传病、免疫性疾病、癌症、传染病以及针对常见疾病的遗传风险因素 这些疾病总计影响数百万人 [4]