核心观点 - 晶泰控股孵化的溪砾科技(ReviR)其小分子管线RTX-117获得中国国家药监局临床试验批准，计划于2026年第一季度开启I期临床试验，这是国内首款针对腓骨肌萎缩症(CMT)的1类创新药管线，也是其AI+机器人平台孵化的首个进入临床的罕见病项目[1] - RTX-117此前已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定，可享受FDA优先审评审批与更长的海外市场独占期[1] - 公司通过平台化商业模式，为合作伙伴提供创新突破并获取里程碑付款，同时通过权益分成共享管线长期价值，这种模式正通过管线临床进展转化为可预期的规模化效益[3] 公司动态与管线进展 - 溪砾科技(ReviR)获得国家药监局关于RTX-117治疗腓骨肌萎缩症(CMT)的《药物临床试验批准通知书》[1] - RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药管线[1] - 该管线是ReviR与晶泰控股深度合作、借助AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目[1] - 晶泰控股将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成[1] - ReviR与晶泰控股还有多个在研管线项目合作[2] 技术平台与研发能力 - RTX-117的研发基于晶泰控股的AI+机器人药物研发平台，与ReviR自研的VoyageR AI和在CMT领域的长期研究经验积累[2] - 该进展验证了AI+RNA调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用[2] - 晶泰控股凭借“量子物理+AI+大规模机器人实验”的独特技术闭环，构建起行业领先的标准化、自动化研发基础设施与智能药物研发平台[3] - 公司平台横跨小分子、抗体、多肽、ADC、分子胶等多种药物形态，具备了规模化输出能力[3] - 公司已获得全球前20大药企中17家的长期合作与信赖[3] 行业与疾病背景 - 腓骨肌萎缩症(CMT)位列2018年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病[2] - 在全球范围内，CMT当前在研管线稀缺，更无获批上市药物[2] - RTX-117获批进入临床，代表了中国在CMT疗法全球研发中的突破性进展[2] - 传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破，AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式[2]