公司核心进展与战略定位 - 公司已完成向以TERN-701为核心的肿瘤学公司的转型，该药物是一种用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）的变构BCR-ABL抑制剂 [2] - 公司管理层认为，重申临床差异化和快速推进至产品上市将是最大化TERN-701治疗和商业潜力的关键因素 [2] - 公司2025年底未经审计的现金、现金等价物及有价证券约为10亿美元，预计资金可支撑运营至2031年，包括TERN-701的首次潜在获批和上市 [1][8] TERN-701 (CML候选药物) 临床数据亮点 - 在2025年12月的美国血液学会年会上，CARDINAL 1/2期试验公布了前所未有的安全性和有效性数据 [3] - 在推荐2期剂量范围（>320mg QD）的可评估患者中，24周时主要分子反应率达到75% (18/24)，趋势上比阿西米尼在针对3L+患者群体的1期和3期研究中的数据高2-3倍 [8] - 24周时深度分子反应率达到36% (10/28) [8] - 在曾接受过阿西米尼治疗的患者中，总体MMR率为60% (6/10) [8] - 截至2025年12月8日，CARDINAL试验入组已加速，患者人数超过85名 [8] - 试验安全性良好，在63名患者中，87% (55/63) 的患者在数据截止时仍在接受治疗，剂量递增中未观察到剂量限制性毒性，也未达到最大耐受剂量 [3] TERN-701 2026年关键里程碑计划 - 计划在2026年中期确定关键试验剂量 [1][3] - 计划在2026年中期与美国FDA进行2期结束监管沟通 [1][3] - 计划在2026年下半年公布更新和扩展的CARDINAL试验数据 [1][3] - 计划在2026年底/2027年初启动首个针对2L+患者群体的关键性试验 [1][3] - 该关键试验初步设计旨在评估TERN-701与研究者选择的第二代TKI对照组的疗效，主要终点为6个月时的MMR [3] 公司其他管线与运营更新 - 公司已新增一个队列至正在进行的CARDINAL研究中，以评估TERN-701 500mg QD在大约20名携带BCR-ABL耐药突变患者中的效果 [3] - 公司正在针对未公开的肿瘤学靶点进行发现阶段的研究工作 [8] - 公司正在为TERN-501和TERN-801这两个遗留的代谢疾病项目寻找战略合作伙伴以推进开发 [8] - 2025年12月，公司完成了一次增发规模的公开发行，发行18,687,500股普通股，在扣除承销折扣等费用前获得总收益约7.475亿美元 [8] - TERN-701于2025年第四季度获得美国FDA授予的用于治疗CML的快速通道资格 [1]