核心观点 - Jasper Therapeutics公司公布了其靶向KIT的单克隆抗体疗法briquilimab在治疗慢性自发性荨麻疹和慢性诱导性荨麻疹的BEACON 1b/2a期研究及开放标签扩展研究中的积极更新数据 数据显示briquilimab能快速、深度且持久地控制疾病 并具有良好的安全性和耐受性 基于这些数据 公司已获得足够信息为计划于2026年下半年启动的CSU 2b期研究选择剂量 [1][2][11] 临床疗效数据 BEACON研究 (CSU患者) - 在新增的240mg/180mg Q8W剂量组中 接受briquilimab治疗的6名患者在第12周时平均UAS7评分较基线降低31.0点 [5] - 在接受briquilimab治疗的患者中 83%在首次240mg剂量后第3周达到完全缓解 67%在第12周达到完全缓解 [2][5] - 总体而言 BEACON研究中新增患者有67%在第12周达到完全缓解 [1] 开放标签扩展研究 (CSU患者) - 在接受180mg Q8W剂量方案的36名CSU患者中 58%在第12周达到完全缓解 75%达到完全缓解或疾病控制良好 [2][9] - 疾病控制良好的定义为UAS7评分≤6 [9] 开放标签扩展研究 (CIndU患者) - 在接受briquilimab治疗的17名CIndU患者中 65%在第16周达到完全缓解或部分缓解 [9] - 第16周评估是在第二次给药后8周进行 [9] 安全性与耐受性 - 在BEACON研究和开放标签扩展研究中 briquilimab持续表现出良好的耐受性 未观察到剂量限制性毒性 [6][10] - 与KIT阻断潜在相关的安全性事件发生率低 且主要为低级别事件 未导致治疗中止或剂量延迟 大多数在重复给药期间自行缓解 [6][10] - 在开放标签扩展研究的63名患者中 中位随访时间超过200天 安全性数据依然良好 [1][10] 研究设计与下一步计划 - BEACON研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期试验 评估皮下注射briquilimab对经高剂量抗组胺药治疗后仍患有中重度CSU的成年患者的疗效 主要终点是安全性和耐受性 [4] - 开放标签扩展研究招募了完成BEACON研究随访的CSU患者以及完成SPOTLIGHT研究随访的CIndU患者 所有患者均接受180mg Q8W剂量的briquilimab治疗 [8] - 基于BEACON和开放标签扩展研究的数据集 公司现已获得足够信息为计划于2026年下半年启动的CSU 2b期研究选择剂量 [1][11] 公司背景与药物机制 - Jasper Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发briquilimab用于治疗慢性肥大细胞疾病 [13] - Briquilimab是一种靶向无糖基化单克隆抗体 通过阻断干细胞因子与细胞表面受体KIT结合 抑制受体信号传导 从而耗竭肥大细胞 从根源上消除肥大细胞驱动疾病的炎症反应源 [13] - 该药物目前正在CSU、CIndU和哮喘患者中进行临床研究 [13]