公司近期动态 - 公司管理层将于2026年1月15日太平洋时间上午9:45在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康年会上进行演讲 [1] - 管理层将为已注册的参会者提供一对一会谈机会 [2] - 演讲的网络直播链接可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [2] 公司业务概况 - 公司是一家以目标为导向的商业化阶段公司，专注于为罕见病患者提供改变生活的疗法 [3] - 公司已在美国市场商业化其主打产品，用于治疗罕见、进行性神经退行性疾病C型尼曼-匹克病，这为其奠定了坚实的公司基础并验证了其推进疗法的能力 [3] - 公司正通过地域扩张机会拓宽产品可及性，并拥有一系列罕见病研发管线 [3] - 公司是一家以患者为中心的组织，其价值观是负责任、诚信、创新和勇气，目标是为患者、合作伙伴和股东创造长期价值 [3]