核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals 公布了其核心产品 IMCIVREE (setmelanotide) 2025年第四季度及全年的初步未经审计净产品收入 数据表现强劲 并展望了2026年多项关键临床里程碑 公司强调其在美国和国际市场的持续增长 并计划在美国推出针对获得性下丘脑性肥胖的新适应症[1][2] 财务表现 - 2025年第四季度 全球销售IMCIVREE的初步未经审计净产品收入预计约为5700万美元 较2025年第三季度环比增长11%[3][6] - 2025年全年 初步未经审计净产品收入预计约为1.94亿美元 较2024年全年的1.3亿美元同比增长约50%[3][6] - 美国市场销售贡献突出 约占第四季度初步净产品收入的68% 以及2025年全年初步净产品收入的69%[3] - 公司计划在2026年2月下旬报告2025年第四季度及全年的完整财务业绩[3] 产品管线进展与里程碑 - Setmelanotide (IMCIVREE) 新适应症拓展：针对获得性下丘脑性肥胖 美国食品药品监督管理局的处方药使用者费用法案目标日期为2026年3月20日 若获批 公司计划随后在美国推出该适应症[2][6][7] - 关键临床数据读出：预计在2026年第一季度公布两项关键临床试验的顶线数据 包括获得性下丘脑性肥胖3期试验的日本患者队列（12名患者）数据 以及评估setmelanotide用于治疗遗传性MC4R通路疾病的3期EMANATE试验数据[2][6][7][8] - 普瑞德-威利综合征：2025年12月公布的2期探索性试验初步阳性数据显示 患者在第3个月和第6个月体重指数和食欲亢进有所降低 公司预计在2026年上半年公布该持续进行的2期试验中18名患者的六个月结果[9] - 其他在研产品：计划在2026年启动口服MC4R激动剂bivamelagon针对获得性下丘脑性肥胖的关键3期试验[2][10] 预计在2026年第一季度完成每周给药一次的MC4R激动剂RM-718针对获得性下丘脑性肥胖的1期试验C部分患者入组[11] 公司业务与产品概述 - Rhythm Pharmaceuticals 是一家全球性的商业阶段生物制药公司 专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活[1][13] - 核心产品IMCIVREE (setmelanotide) 是一种MC4R激动剂 已在美国 欧盟和英国获批用于治疗因特定基因缺陷（如BBS POMC/PCSK1或LEPR缺陷）引起的综合征性或单基因性肥胖[13][14][15] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发项目 以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 并拥有治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合[13]