公司战略与2026年展望 - 公司提供了2026年临床开发计划和战略重点的更新 [2] - 公司计划在2026年就其主要基因疗法项目的监管路径寻求与监管机构达成一致 [1] - 公司首席执行官表示，2025年是重要的一年，其基因疗法项目显示出早期安全性和潜在疾病修正活性的证据，这些令人鼓舞的结果为患者带来了希望 [3] 核心管线TN-201（针对MYBPC3相关HCM）进展 - TN-201是一种基于AAV9的基因疗法，旨在通过单次静脉输递送功能性MYBPC3基因，以解决MYBPC3相关肥厚型心肌病的根本原因 [8] - 公司计划在2026年上半年基于2025年中期TN-201的积极结果，报告MyPEAK-1试验中队列1和队列2的长期随访数据 [1] - 在2026年下半年，公司预计将获得MyPEAK-1试验中队列2的一年期数据和队列1的两年期数据 [6] - 公司计划在2026年内就TN-201的关键性研究寻求监管一致性，并在下半年提供更新 [6] - 2025年11月公布的MyPEAK-1中期数据显示：TN-201在两个剂量水平下普遍耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性；MyBP-C蛋白水平随时间增加，且队列2中更高剂量对应蛋白水平大幅增加；在随访超过26周的大多数患者中，与并发症风险和/或生存相关的多个参数得到改善 [6] - 截至新闻发布日，MyPEAK-1试验已入组7名患者，公司预计在2026年恢复6E13 vg/kg剂量扩展队列的入组，以生成更多安全性和有效性数据 [6] - TN-201已获得美国FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧盟委员会的孤儿药资格认定 [8] 核心管线TN-401（针对PKP2相关ARVC）进展 - TN-401是一种研究中的基于AAV9的基因疗法，用于治疗由PKP2基因突变引起的心律失常性右室心肌病 [11] - 公司预计在2026年上半年报告RIDGE-1研究中TN-401针对PKP2相关ARVC的队列1一年期数据和早期队列2数据 [1] - 公司预计在2026年第一季度召开RIDGE-1试验的数据安全监测委员会会议，审查两个剂量队列共6名患者的所有可用安全性数据，之后计划在一个或两个剂量水平上继续入组患者 [12] - 公司计划在2026年下半年就TN-401的关键性研究寻求监管一致性，并在年底前分享更新 [12] - 2025年12月公布的RIDGE-1试验初步队列1数据显示：TN-401在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性；不良事件通常轻微、无症状、可管理，且被认为与治疗无关；活检显示所有患者在前八周内均有强大的转导和表达；在给药后随访超过六个月的前两名患者中，观察到电不稳定的临床意义改善；队列2入组和给药已完成，迄今为止该队列未报告新的与TN-401相关的严重不良事件 [12] - TN-401已获得美国FDA的孤儿药和快速通道认定，其开发部分得到了加州再生医学研究所的资助 [11][13] 财务状况 - 公司在2025年第三季度末拥有5630万美元的现金、现金等价物和有价证券投资 [7] - 加上2025年12月公开发行（扣除承销折扣、佣金和发行费用前）获得的6000万美元额外收益，公司预计这些资源足以支持其计划运营至2027年中期 [1][7]