公司近期表现与市场定位 - 2025年表现最佳的微型股之一 [1] - 古根海姆公司将其目标价从14美元大幅上调至25美元 并维持买入评级 目标价上调幅度接近一倍 [1] - 公司市场策略的关键差异在于 其针对的是庞大且未获治疗的患者群体 而在后期试验中目前没有竞争对手 而竞争对手则针对小型患者亚组 [1] 机构观点与催化剂 - 古根海姆重申其为2026年的首选股票 [2] - 公司已成功扫清财务障碍 并已确保有足够资金支持运营至2026年完成主要临床里程碑 [2] - 首选地位的认定基于对口服左西孟旦关键性LEVEL试验首次数据读出的预期 该数据预计在2026年下半年公布 [2] 临床试验进展 - 公司于12月17日对LEVEL研究的前150名患者进行了预先计划的统计学审查 [3] - 审查证实试验的统计效力远超过90% 足以检测药物有效性 当前患者数量足以产生科学有效的结果 [3] - 数据变异性低于最初担忧的水平 因此无需增加入组人数即可维持足够的统计效力 [4] - 试验目标入组人数仍保持在约230名患者 [4] - 管理层重申预计在2026年上半年完成患者入组 主要结果预计在2026年下半年公布 [4] 公司业务概况 - 公司是一家专业制药公司 [5] - 致力于开发和商业化心血管及肺部疾病疗法 [5] - 研发管线包括用于肺动脉高压的左西孟旦和用于心绞痛的TNX-201等候选药物 [5]