蔡磊的病情与个人投入 - 蔡磊的肌萎缩侧索硬化症（ALS）病情已进入终末期，其国际通用的ALS身体功能评分（ALSFRS-R）已从总分48分降至个位数 [1] - 蔡磊通过眼控仪进行工作与沟通，其双手已失去活动能力，并因病情恶化失去了声音 [1] - 蔡磊个人已尝试约100款药物和方法进行“以身试药”，但几乎全部失败 [12] 科研投入与资金来源 - 过去两年，蔡磊及其团队的科研总投入超过8000万元人民币 [2][7] - 大部分科研资金来源于其与夫人运作的“破冰驿站”直播所得 [2][7] - 对于动辄上千万元、风险最高的临床前研发阶段，纯商业资本不愿涉足，团队资金的“all in”仍显杯水车薪 [2][11] 科研进展与成果 - 截至2025年12月，蔡磊团队联动多家创新药企与医疗机构，助力15个药物管线及治疗方案实现临床转化突破 [2][11] - 团队推动“渐冻症AI科研大脑”建设，完成了从概念验证到实质性科研产出的关键跨越 [2] - 在“渐冻症AI科研大脑”助力下，首次发现并通过临床前实验合作重复验证，确认存在临床前动物模型上治愈渐冻症的可能路径，包括通过骨髓移植彻底免疫重建等办法 [16] 科研模式与协作网络 - 团队构建了一个跨越全球、高度协作的“科学家协作网络”，已凝聚全球数百位一流科学家，其中包括数十位中美院士等领军学者 [9] - 该模式定位为“科研加速器”和“后勤支撑平台”，通过高效支持、无私的产权安排（合作产生的所有学术成果和商业价值可全部归属于科学家和机构）来赋能科学家 [9][10] - 对于达成共识的项目，最快可在几小时内确立并拨付经费，相较传统基金申请长达数月至一年的周期，极大提升了合作效率 [9] - 团队储备并共享了完备且充足的动物模型等核心实验资源，解决了科学家在关键验证环节的资源短缺问题 [10] 行业资本关注与挑战 - 随着社会对渐冻症领域关注度提升，早期研发（尤其是学术转化阶段）的融资难度有所下降，一些有明星科学家背书或突破性技术平台（如基因治疗、神经再生、AI药物发现）的初创公司能够获得风险投资青睐 [7] - 但罕见病领域科研融资整体仍很困难，特别是单一通过渐冻症科研项目去融资 [7] - 大型跨国药企作为“耐心资本”，其投入高度聚焦于已有明确生物学靶点、临近或已进入临床阶段的资产，对于更早期、更高风险的探索性研究投入动力不足 [7][8] - 全球范围内，一些企业家基金会及患者组织（通过捐赠或成立风险慈善基金）正成为渐冻症等罕见病科研的关键“源头活水”，它们以“攻克疾病”为使命，不以短期财务回报为目标 [8] 临床转化与商业化路径 - 团队定位是基础研究的催化剂和临床转化的推动者，专注于药物发现、机制研究和早期临床推动 [11] - 一旦项目在临床中展现出明确的成功信号，上市和商业化的接力棒会交给更擅长的药企和资本，由它们主导大规模生产、市场注册、商业化推广及医保准入等工作，让市场机制完成商业价值闭环 [11] 患者社群与临床招募 - 过去罕见病长期面临临床受试者招募困难和缓慢的问题 [13] - 现在借助科研数据平台和患者大规模社群，招募效率提升了几十倍，能够以小时为单位完成临床招募 [13] 技术前沿与未来方向 - 基因疗法已经迅速攻克基因类型的渐冻症 [15] - 脑机接口技术不仅可帮助晚期患者重新获得高速工作和沟通能力，未来还有望在神经调控方面发挥潜在治疗作用 [15] - 攻克渐冻症的关键难题在于突破性药物的发现，目前全世界（除了针对基因类型渐冻症）依然没有攻克渐冻症的药物 [14] - 期待更多顶尖科学家投身基础与转化研究，并对高风险、颠覆性的原创想法给予更多包容与资助，同时推动研究数据、模型与成果的开放共享，建立高效协作网络 [14]