公司核心观点与展望 - 2026年将是公司的转型之年，公司将进入商业化阶段，拥有三个后期资产带来的两个近期催化剂，并具备清晰的可持续增长路径 [2] - 公司致力于为潜在改变生命的基因疗法的发现、开发和制造设定高标准，并重点推进商业化准备，以成功为患者推出这些药物 [2] - 公司是少数拥有完全内部、端到端能力的基因治疗公司之一，涵盖从衣壳工程、发现到商业化就绪的制造，旨在可靠地扩大供应并实现其基因治疗组合的“重磅炸弹”潜力 [8] 临床项目进展与关键里程碑 RGX-202 (杜氏肌营养不良症) - 公布了来自AFFINITY DUCHENNE试验I/II期部分关键剂量组(n=4)患者的18个月新功能数据，所有患者在使用既定cTAP疾病进展模型的北星移动评估(NSAA)上均超出预期疾病轨迹 [3] - 与cTAP模型相比，RGX-202接受者的NSAA评分平均改善了7.4分，这些患者在治疗后12个月时平均改善了6.6分 [3] - 公司计划在2026年3月的MDA临床与科学会议上分享额外的I/II期安全性、生物标志物和功能数据 [3] - 确认性试验的患者入组进展稳健，预计在计划中的年中BLA提交时，大多数患者将完成给药 [6] - 预计在2026年第二季度初分享关键试验的顶线数据，并在2026年中通过加速批准途径提交生物制品许可申请(BLA) [7] - 计划在2026年上半年与美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)进行监管互动，以支持AFFINITY DUCHENNE试验的全球扩展 [7] - FDA的PDUFA目标日期为2026年2月8日，若获批，公司将获得一张优先审评券(PRV) [7] - 用于RGX-202的工艺性能确认批次已完成 [8] Clemidsogene lanparvovec (RGX-121，MPS II/亨特综合征) - 合作伙伴日本新药及其美国子公司NS Pharma准备在潜在批准后将该药物商业化 [7] - 公司计划在其位于马里兰州罗克维尔的内部制造创新中心领导该药物的临床和商业化生产 [7] Surabgene lomparvovec (Sura-vec, ABBV-RGX-314，湿性年龄相关性黄斑变性及糖尿病视网膜病变) - 该药物与艾伯维合作开发，若获批，可能成为首个针对非罕见病的基因疗法 [5] - 针对湿性AMD，使用视网膜下给药途径的ATMOSPHERE和ASCENT关键试验顶线数据预计在2026年第四季度获得 [12] - 针对糖尿病视网膜病变，公司将启动一项使用脉络膜上给药途径、包含假注射对照的两部分IIb/III期试验 [12] - 公司将在2026年上半年首位患者给药后，从艾伯维获得一笔1亿美元的里程碑付款 [12] 技术平台与制造能力 - 公司持续通过衣壳发现和工程扩展AAV基因递送的治疗潜力，一种新的衣壳通过脉络膜上递送至眼部已显示出更高的转基因表达，用于治疗地图样萎缩的项目正接近新药临床试验申请准备阶段 [9] - 在罗克维尔的制造创新中心，公司预计将继续为潜在的商业发布建立供应 [8] 近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Curran Simpson将于2026年1月14日星期三太平洋时间上午10:30在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [10]