公司股价与近期表现 - 公司股价在过去一年表现不佳，下跌近64% [2] - 截至2026年1月9日开盘，该股在过去五个交易日内录得7.19%的涨幅，股价趋于稳定 [2] 核心产品管线进展 - 2025年12月18日，公司宣布启动向美国FDA滚动提交isaralgagene civaparvovec (ST-920)的生物制品许可申请，用于治疗成人法布里病 [3] - 滚动提交允许已完成的部分模块被持续审评，有望缩短监管时间线，完整的申请预计在2026年第二季度提交 [3] - ST-920是一种旨在一次性、持久的基因疗法 [4] - FDA确认，52周时的平均年化eGFR斜率可作为加速批准的终点，已给药患者显示出表明肾功能稳定的正向斜率 [4] - ST-920已获得孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法认定 [4] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对遗传代谢、神经和免疫疾病的基因组药物 [5] - 公司利用基因治疗和基因组工程技术平台，寻求开发持久且可能治愈的疗法 [5]