公司核心产品OCU410ST的临床进展 - Ocugen公司宣布其针对Stargardt病的创新修饰基因疗法OCU410ST的1期GARDian1试验积极结果在《Nature Eye》期刊上发表 [1] - 该1期试验提供了为期12个月的安全性、耐受性和探索性疗效数据，这是该疗法首次在人体中进行评估 [2] - 首席医疗官表示，1期试验结果验证了OCU410ST的科学方法和临床前景，代表了治疗模式的转变，不同于口服或突变限制性替代方法，而是一种与基因无关的修饰策略 [4] 疾病背景与未满足需求 - Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性，在美国和欧洲合计影响超过10万人 [3] - 该疾病由视网膜色素上皮细胞中有毒脂褐质积累导致光感受器变性，从而引起进行性中心视力丧失 [3] - 目前，针对这一严重疾病尚无获批的治疗方法，存在关键的未满足医疗需求 [3] 临床试验关键疗效数据 - 在6名可评估眼底自发荧光图像的患者中，治疗眼萎缩性病灶生长在12个月内减少了54%（0.55 ± 0.27 mm²），而未治疗的对侧眼为1.19 ± 0.31 mm² [5] - 治疗眼的病灶扩张速度比未治疗眼慢50%（0.10 ± 0.039 mm/年 vs 0.19 ± 0.026 mm/年），低于已发表的自然病史进展速度（0.14–0.18 mm/年） [5] - 在6名无混杂因素的最佳矫正视力可评估患者中，治疗眼在12个月时最佳矫正视力增加了+6个字母（+4.5个字母），而未治疗的对侧眼则下降了-1.5个字母 [5] - 100%的治疗眼视力稳定（变化在±4个字母内）或改善（增加≥5个字母） [5] 临床试验安全性数据 - 试验中未观察到与药物相关的严重不良事件或特别关注的不良事件 [5] 产品作用机制 - OCU410ST利用AAV5递送平台将RORA基因递送至视网膜 [6] - 通过恢复核激素受体信号传导，该疗法针对与Stargardt病相关的病理生理学通路，包括脂褐质形成、氧化应激、补体激活、炎症和光感受器存活网络，且不依赖于底层的ABCA4基因型 [6] 后续临床开发与监管计划 - 2/3期GARDian3试验进展早于计划，预计在2026年第一季度完成患者招募 [4] - 公司计划在2027年上半年提交生物制品许可申请，与其在三年内推进三项监管提交的战略保持一致 [4] - 试验主要作者表示，期待正在进行的2/3期GARDian3试验的数据读出 [4] 公司战略定位 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因疗法以应对重大致盲疾病的生物技术公司 [8] - 公司的突破性修饰基因疗法平台通过其与基因无关的方法，有潜力满足大量患者群体显著的未满足医疗需求 [8]