公司核心进展与战略规划 - 公司强调了其“OnTarget 2026”运营计划的管线进展和关键预期里程碑，目标是在2026年实现首次潜在的美国商业化上市 [1] - 若zidesamtinib获批，2026年的首次商业上市将是公司的转型时刻，也是实现其成为可持续公司使命的第一步 [2] - 公司预计实现2026年里程碑将为其带来持续的长期增长，通过为NSCLC及其他疾病患者带来有意义的疗效来驱动 [2] 财务与运营状况 - 截至2025年底，公司拥有约14亿美元现金、现金等价物及有价证券（未经审计）[3] - 基于当前运营计划，该资金预计可支持其运营至2029年 [1][2][3] 主要产品管线里程碑 Zidesamtinib (ROS1抑制剂) - 美国FDA已受理zidesamtinib用于治疗经TKI预处理的晚期ROS1阳性NSCLC患者的新药申请，处方药用户付费法案目标行动日期为2026年9月18日 [1][7] - 计划在2026年下半年提交数据，以支持zidesamtinib在未经TKI治疗的晚期ROS1阳性NSCLC患者中的潜在适应症扩展 [1][2][3] - zidesamtinib已获得突破性疗法认定，用于治疗既往接受过2种或以上ROS1 TKI治疗的ROS1阳性转移性NSCLC患者，以及用于ROS1阳性NSCLC的孤儿药认定 [7] Neladalkib (ALK抑制剂) - 计划在2026年上半年提交neladalkib用于治疗经TKI预处理的晚期ALK阳性NSCLC患者的新药申请 [1][2][3] - 正在推进针对未经TKI治疗的ALK阳性NSCLC患者的ALKAZAR 3期随机对照试验 [3] - neladalkib已获得FDA突破性疗法认定，用于治疗既往接受过2种或以上ALK TKI治疗的局部晚期或转移性ALK阳性NSCLC患者，以及用于ALK阳性NSCLC的孤儿药认定 [8] NVL-330 (HER2抑制剂) - 正在推进针对晚期HER2突变NSCLC患者的HEROEX-1 1a/1b期试验 [3] 产品特性与设计目标 - Zidesamtinib是一种研究中的、具有脑渗透性的ROS1选择性抑制剂，旨在克服现有ROS1抑制剂的局限性，对已产生耐药（包括G2032R等突变）的肿瘤保持活性，并避免抑制结构相关的TRK家族 [6] - Neladalkib是一种研究中的、具有脑渗透性的ALK选择性抑制剂，旨在克服现有ALK抑制剂的局限性，对已对第一、二、三代ALK抑制剂产生耐药（包括G1202R等突变）的肿瘤保持活性，并避免抑制TRK家族 [8] - NVL-330是一种研究中的、具有脑渗透性的HER2选择性TKI，旨在治疗HER2突变肿瘤（包括外显子20插入突变），避免因脱靶抑制野生型EGFR导致的治疗相关不良事件，并治疗脑转移 [9] 公司介绍与战略重点 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为癌症患者创造精准靶向疗法，旨在克服已临床验证的激酶靶点现有疗法的局限性 [10] - 公司利用化学和基于结构的药物设计的深厚专业知识，开发有潜力克服耐药性、减少不良事件、治疗脑转移并驱动更持久疗效的创新小分子药物 [10] - 公司正在推进一个强大的管线，包括针对ROS1阳性、ALK阳性和HER2突变非小细胞肺癌的研究候选药物，以及多个发现阶段的研究项目 [10] 近期活动 - 公司首席执行官James Porter博士将于2026年1月13日（星期二）太平洋时间上午9:00在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1][5]