2025年初步财务业绩 - 公司宣布了2025年第四季度及全年的初步未经审计财务业绩 [1] - 核心产品Revuforj在2025年第四季度实现约4400万美元净收入，全年实现约1.25亿美元净收入 [1][5] - 核心产品Niktimvo在2025年第四季度实现约5600万美元净收入，全年实现约1.52亿美元净收入 [1][4] Revuforj (revumenib) 业务表现与进展 - Revuforj在2025年第四季度的净收入较第三季度增长约38%，需求持续加速 [1][5] - 该增长源于FDA于2025年10月24日批准其用于R/R NPM1m AML适应症，第四季度总处方量较第三季度增长约35% [5] - 该药物在2025年Scrip Awards中荣获“最佳新药”奖 [5] - 公司于2025年11月启动了REVEAL-ND III期试验，评估revumenib联合强化化疗用于新诊断NPM1m AML患者 [5] - 公司启动了多区域管理准入计划，以扩大Revuforj在美国以外的可及性 [5] Niktimvo (axatilimab-csfr) 业务表现 - Niktimvo在2025年第四季度和全年分别实现约5600万美元和1.52亿美元净收入 [1][4] - 公司将在报告全年业绩时披露其享有的50% Niktimvo净商业利润份额，预计其产品贡献份额约占净收入的25%-30% [4][6] 现金状况与2026年财务指引 - 截至2025年底，公司拥有约3.94亿美元的现金、现金等价物及有价证券 [1][13] - 预计2026年全年研发及销售、一般和行政费用总额约为4亿美元（不包括约5000万美元的非现金股权激励费用） [13] - 公司预计其现金状况、预期的产品收入、利息收入及稳定的运营费用基础将使其能够实现盈利 [13] 2026年关键优先事项与预期里程碑 - 推动Revuforj和Niktimvo的净收入增长，并对管线开发和数据生成进行审慎投资以推动进一步增长 [14] - 预计在2026年1月完成axatilimab治疗特发性肺纤维化的MAXPIRe II期试验入组，顶线数据预计在2026年下半年公布 [14] - 推进revumenib的两项III期前线试验（EVOLVE-2和REVEAL-ND）的全球入组工作 [14] - 计划在2026年启动RAVEN II期合作试验，评估revumenib联合venetoclax和阿扎胞苷用于适合强化化疗的新诊断KMT2Ar患者 [14] - 计划在2026年启动一项旨在生成revumenib治疗骨髓纤维化原理验证临床数据的项目 [14] 公司战略与前景 - 管理层将2025年定义为转型之年，公司获得了第三个FDA批准，并成功推出了Revuforj和Niktimvo [2] - 公司致力于将Revuforj和Niktimvo打造成行业领先的品牌，并推进其生命周期和前线项目，以扩大患者受益并释放这两种药物数十亿美元的潜力 [2] - 公司拥有强劲的发展势头，增长在进入2026年时进一步加速 [2] 产品背景信息 - Revuforj是一种口服、首创的menin抑制剂，FDA批准用于治疗伴有KMT2A易位的R/R急性白血病，以及伴有NPM1突变且无满意替代治疗方案的R/R AML [11] - 多项revumenib试验正在进行或计划中，包括与新诊断患者标准疗法的联合用药 [12] - Niktimvo是一种首创的CSF-1R阻断抗体，在美国获批用于治疗至少两种全身疗法失败后的慢性GVHD [16] - axatilimab正在慢性GVHD的前线联合试验中进行研究，一项与ruxolitinib的II期试验和一项与类固醇的III期试验正在进行中 [18]