文章核心观点 - Annexon公司强调其2026年的战略重点和关键里程碑 其两款核心候选药物tanruprubart和vonaprument有望分别在吉兰-巴雷综合征和干性年龄相关性黄斑变性伴地图样萎缩领域成为首个靶向疗法 重塑治疗标准 公司财务状况强劲 足以支持运营至2027年底[1] 核心候选药物进展与里程碑 - Tanruprubart (用于吉兰-巴雷综合征, GBS): 已在欧洲提交上市许可申请 正在进行的美国/欧洲FORWARD开放标签研究旨在支持更广泛的适应症标签 计划于2026年提交包含美欧数据的生物制品许可申请[1][2][5] - Vonaprument (用于干性AMD伴地图样萎缩, GA): 关键III期ARCHER II试验已完成659名患者入组 主要终点为第15个月时连续两次访视确认最佳矫正视力丧失15个字母的患者比例 预计2026年下半年公布顶线数据 公司计划在2026年3月举办GA投资者日[1][3][5] - ANX1502 (用于自身免疫性疾病): 作为首个口服C1抑制剂 其针对冷凝集素病的概念验证试验正在进行中 预计2026年获得数据更新[1][6][9] 临床数据与潜力 - Tanruprubart在安慰剂对照研究中显示出对神经炎症和疾病活动标志物的快速影响 患者在残疾和功能结局指标上恢复更快更完全 一项真实世界证据研究显示其疗效优于静脉注射免疫球蛋白或血浆置换标准疗法[5] - Vonaprument基于其神经保护机制 在II期试验中显示出对视网膜中心光感受器的显著保护作用 并在多项临床指标上显著保护视力 这为其在III期试验中复制该结果提供了信心[2][5] - ANX1502的概念验证试验正在评估其药代动力学、药效学以及与食物摄入的关系 并监测补体活性和胆红素水平的变化 其在CAD患者中的临床活性客观测量预计可转化至多种神经肌肉自身免疫疾病[9] 市场定位与战略 - 公司专注于开发针对神经炎症疾病的靶向免疫疗法平台 其科学基础针对补体级联的起始分子C1q 旨在从源头阻止经典补体驱动的神经炎症[7] - Vonaprument有望成为首个用于干性AMD伴GA的、以保护视力为目标的靶向疗法 全球约有800万GA患者[2][5] - Tanruprubart有望成为首个用于GBS的靶向、快速起效疗法[1][4] - 公司拥有经验丰富的领导团队和强劲的财务状况 资金足以支持运营至2027年底 跨越多个预期的关键里程碑[1][2]