公司核心药物NDV-01的监管进展与开发计划 - 公司宣布已获得美国FDA关于NDV-01在两种非肌层浸润性膀胱癌适应症中注册开发路径的书面反馈 [1] - 针对高级别、BCG无应答且伴有原位癌的NMIBC患者，FDA支持采用单臂、开放标签的注册试验设计 [1][2] - 针对辅助治疗背景下的中危NMIBC患者，FDA支持采用一项开放标签、随机对照观察的单一注册研究设计 [1][3] - 两项关键的3期注册试验均预计在2026年上半年启动 [1][3] - 公司首席医疗官表示，单臂关键研究代表了为缺乏有效疗法的患者提供一种快速审批路径 [4] NDV-01的临床试验设计细节 - 高级别NMIBC注册研究设计：计划中的3期关键研究将是一项针对二线、难治性、高级别BCG无应答且伴有原位癌NMIBC的开放标签、单臂试验 [5] - 高级别NMIBC研究主要终点：完全缓解率 [6] - 高级别NMIBC研究关键次要终点：缓解持续时间 [6][7] - 高级别NMIBC研究评估方法：将按照方案通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行评估 [6][8] - 中危NMIBC注册研究设计：计划中的3期关键研究将是一项在辅助治疗背景下针对中危NMIBC的开放标签、随机对照观察的研究 [6] - 中危NMIBC研究主要终点：无病生存期 [7] - 中危NMIBC研究关键次要终点：缓解持续时间 [7] - 中危NMIBC研究评估方法：将按照方案通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行评估 [8] - 两项试验的设计均反映了FDA在研究人群、终点选择和评估方法上的书面指导 [5][8] 药物NDV-01的产品特性与市场定位 - NDV-01是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内给药制剂 [9] - 该制剂旨在使药物在膀胱内保留并实现超过10天的缓慢释放，形成一种软基质以增强局部暴露并最小化全身毒性 [9] - NDV-01是一种即用型制剂，在门诊不到五分钟即可完成给药，无需麻醉或专用设备 [9] - 该药物的专利保护期至2038年 [9] - NDV-01有潜力作为一线或挽救性疗法，并可能适用于多种NMIBC亚型 [10] 目标疾病NMIBC的市场与医疗需求 - 非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75-80%，并且复发率高，5年内复发率为50–80% [10] - 美国有超过744,000例NMIBC流行病例，且治疗选择有限，市场机会显著 [10] - 高级别BCG无应答疾病是最难治疗的NMIBC亚型之一，保留膀胱的治疗选择有限 [10] - 在辅助治疗背景下的中危NMIBC目前尚无获批疗法 [1][10]