公司战略与2026年重点 - 公司计划在2026年上半年启动WVE-007针对更高体重指数和合并症的肥胖患者的2a期多剂量临床试验，并计划在2026年启动WVE-007作为肠促胰岛素类药物附加疗法及停药后维持疗法的新试验 [1][10] - 公司计划在2026年提交针对美国和欧洲约900万名纯合子PNPLA3 I148M肝病患者的WVE-008临床试验申请 [1][10] - 公司计划在2026年提交WVE-N531的新药申请，以支持其每月给药方案获得加速批准 [11] - 公司已准备好WVE-003用于治疗亨廷顿病的潜在注册性2/3期研究的新药临床试验申请，计划与潜在战略合作伙伴共同提交 [11] 财务与运营状况 - 截至2025年12月31日，公司拥有初步、未经审计的现金及现金等价物约6.02亿美元，预计现金储备可支撑运营至2028年第三季度 [1][9] RNAi项目：WVE-007（肥胖症） - WVE-007是一种研究性INHBE GalNAc-siRNA药物，临床前研究显示，单剂量给药在饮食诱导肥胖小鼠中可达到与GLP-1（司美格鲁肽）相似的减重效果，特点是脂肪量大幅减少且瘦体重得以保持 [3] - 在临床前研究中，作为司美格鲁肽的附加疗法，该药物在小鼠中观察到的减重效果是单用司美格鲁肽的两倍，并且在另一项研究中可防止停用司美格鲁肽后的体重反弹 [3] - 在INLIGHT临床试验中，单次240毫克剂量的WVE-007在三个月后显示出与GLP-1相似的减脂效果并保持了肌肉量，受试者为平均体重指数32.1 kg/m²的超重或肥胖健康个体，试验未包含任何饮食或运动调整 [1][3] - 血清激活素E持续且显著地受到抑制，支持每年一次或两次的给药频率，该剂量总体安全且耐受性良好 [3] - INLIGHT试验中240毫克、400毫克和600毫克的单剂量队列已完成给药 [3] - 公司预计在2026年第一季度提供240毫克单剂量队列的六个月随访数据，以及400毫克单剂量队列的三个月随访数据 [3][4] - 公司预计在2026年第二季度提供400毫克单剂量队列的六个月随访数据，以及600毫克单剂量队列的三个月随访数据 [4] RNA编辑项目 - WVE-006（用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症）：在2025年9月，公司公布了RestorAATion-2试验中200毫克单次/多次剂量队列和400毫克单次剂量队列的临床数据，该药物实现了关键的AATD治疗目标，重现了MZ表型，包括在急性期反应中动态生成AAT蛋白的能力 [10] - RestorAATion-2试验正在进行中，400毫克多剂量队列的数据预计在2026年第一季度公布，试验中第三个也是最后一个队列（600毫克队列）的单次和多次剂量数据预计在2026年公布 [10] - WVE-008（用于肝病）：这是一种针对纯合子PNPLA3 I148M肝病的GalNAc偶联AIMer药物，临床前研究表明，RNA编辑可恢复功能性PNPLA3蛋白，并且与基因沉默方法相比能更优地减少肝脏脂肪 [10] 新型双功能模式（RNAi与RNA编辑） - 公司正在创新一种新的双功能模式，利用单一寡核苷酸结构设计，旨在沉默一个靶点的同时编辑或上调另一个不同的靶点 [7] - 在2025年研发日活动上，公司展示了临床前数据，证明在临床前研究中可同时上调LDLR并沉默PCSK9，预计在2026年提供该双功能模式的进一步更新 [7] 其他临床项目 - WVE-N531：一种研究性外显子跳跃寡核苷酸，正在开发作为适用于53号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症男孩的疾病修饰疗法 [11] - WVE-003：一种用于治疗亨廷顿病的首创、等位基因选择性研究性寡核苷酸 [11]