公司核心业务与产品管线 - 公司是一家后期临床阶段的制药公司，拥有针对难治性肿瘤和病毒的广泛候选药物管线 [2] - 公司的主要项目是下一代蒽环类药物Annamycin，旨在避免多药耐药机制，且没有现有蒽环类药物的心脏毒性 [11][12] - 公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3等致癌转录因子并刺激天然免疫反应，针对脑瘤、胰腺癌和其他癌症 [14] - 公司管线还包括抗代谢药物组合，如用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症的WP1122 [14] Annamycin (Naxtarubicin) 项目进展与市场潜力 - Annamycin有望成为全球首个非心脏毒性的蒽环类药物，其缺乏心脏毒性的更多数据预计将在2026年初公布 [3] - 鉴于目前近50%的癌症和60%的儿童癌症使用会导致永久性心脏损伤的心脏毒性蒽环类药物治疗，Annamycin的市场机会可能非常巨大 [3] - 公司正在推进Annamycin与阿糖胞苷（合称AnnAraC）联合治疗一线诱导疗法后难治或复发的急性髓系白血病患者的3期关键试验 [3] - 该3期MIRACLE试验是全球性的，已扩展至9个国家（美国、西班牙、意大利、波兰、捷克、罗马尼亚、乌克兰、立陶宛、格鲁吉亚），选择了超过46个试验中心，其中约20个已签约，每周有更多中心上线 [3] - 公司预计将在2026年第一季度完成MIRACLE试验A部分第45名受试者的治疗，并在之后不久对45名受试者的数据进行揭盲 [3][9] - 除了复发或难治性急性髓系白血病，Annamycin也在开发用于治疗软组织肉瘤肺转移 [12] Annamycin 关键临床试验里程碑 - 2026年第一季度：公司独立专家对受试者数据进行非心脏毒性审查的更新 [4] - 2026年第一季度：MIRACLE试验第45名受试者接受治疗，随后不久对45名受试者数据进行揭盲 [4] - 2026年上半年：MIRACLE试验招募第90名受试者 [4] - 2026年第三季度：MIRACLE试验对90名受试者进行揭盲 [4] - 2026年下半年：MIRACLE试验B部分开始 [4] - 2026年下半年：Atlantic Health资助的胰腺癌临床试验开始 [4] - 2027年：开始招募三线急性髓系白血病受试者 [4] - 2027年：结束B部分招募 [4] - 2027年：开始儿童急性髓系白血病临床研究 [4] - 2028年：MIRACLE试验主要疗效数据 [4] - 2028年：开始滚动提交新药申请 [4] WP1066 项目进展与外部合作 - WP1066是公司的旗舰免疫/转录调节剂，旨在通过抑制调节性T细胞的错误活动并抑制关键致癌转录因子来刺激对肿瘤的免疫反应 [5] - 使用WP1066口服制剂，一项由外部资助的2期试验（联合放疗治疗脑癌胶质母细胞瘤）正在西北大学招募和治疗受试者 [6] - 埃默里大学资助并在其Aflac癌症和血液疾病中心进行了一项WP1066口服制剂的1期临床试验，阳性结果已发表，研究团队表示希望进行后续试验 [7] - 公司与埃默里大学签署协议，埃默里大学将在临床前研究中研究各种WP1066静脉注射制剂，目标是为进入临床（很可能针对胶质母细胞瘤等脑癌）选择最佳制剂 [7] - WP1066已成为超过55篇同行评审研究论文的焦点，STAT3曾被称为“不可成药”靶点，公司相信WP1066有潜力解决这一问题 [8] WP1066 关键临床试验里程碑 - 2026年第一季度：西北大学的胶质母细胞瘤2期试验继续进行 [11] - 2026年下半年：埃默里大学的儿童脑瘤2期试验开始 [11] - 2026年下半年：WP1066静脉注射制剂的临床前数据 [11] MIRACLE 试验设计细节 - MIRACLE试验采用适应性设计，前90名受试者将在A部分以1:1:1的比例随机分组，接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin治疗，Annamycin剂量由FDA在公司1B/2期会议结束时特别推荐 [9] - 修订后的方案允许在45名受试者时揭盲初步主要疗效数据和三组的安全性/耐受性，以及在A部分结束时（共90名受试者）揭盲 [9] - 早期揭盲将产生大约30名接受Annamycin（190mg/m²和230mg/m²）和高剂量阿糖胞苷治疗的受试者，以及大约15名仅接受高剂量阿糖胞苷治疗的受试者 [9] - 公司预计在2026年第一季度达到治疗前45名受试者的目标，并在之后不久进行首次揭盲，第二次揭盲预计在2026年第三季度，加速的时间表得益于12月与潜在研究者就试验招募进行的会议获得的积极回应 [9] - 试验B部分将额外招募222名受试者，随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加Annamycin最佳剂量治疗（随机化比例1:1），最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的整体平衡 [10] 外部资助的研究活动 - 由研究者发起的临床试验和临床前活动，公司通常只承担药物成本和研究者机构之外的相关服务费用，所有其他成本通常由研究者和/或其机构通过赠款资金承担，不反映在公司财务报表中 [15] - Atlantic Health此前已表示有意资助并进行一项由研究者发起的试验，使用Annamycin治疗三线胰腺癌受试者，该试验应于2026年开始 [3] - 公司认为这种机构对临床研究的资助是对Annamycin潜力的强有力的独立认可 [3]