公司2025年关键成就总结 - 核心产品bitopertin获得美国FDA专员国家优先审评凭证（CNPV）资格，其新药申请（NDA）已根据加速批准途径提交并获受理，目前正在FDA审评中 [2][5][6] - 公布了DISC-0974在治疗骨髓纤维化（MF）贫血的2期RALLY-MF研究的积极初步数据，显示出跨患者群体的强劲和广泛的血液学疗效 [2][6] - 启动了DISC-3405在真性红细胞增多症（PV）的2期研究及在镰状细胞病（SCD）的1b期研究，推进了该项目的概念验证 [2][6] - 为DISC-0974获得了“物质组成”专利，提供专利独占期至2041年（不包括可能的延期） [6] - 通过两次股权融资增强了资产负债表，截至2025年12月31日，未经审计的现金、现金等价物及有价证券达到7.91亿美元，为公司运营提供资金至2029年 [6] - 通过建立营销、市场准入、医学联络、销售团队及相关基础设施，向商业化就绪的组织转型 [6] 公司2026年战略重点与里程碑 - Bitopertin (GlyT1抑制剂，血红素合成)：准备在美国成功推出用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），同时继续在全球APOLLO验证性研究中招募患者，预计FDA将在CNPV计划下就bitopertin用于EPP的NDA做出审批决定 [2][4][6] - DISC-0974 (抗hemojuvelin抗体，铁调素抑制)：预计在2026年下半年公布针对MF贫血的2期研究更新数据，随后将与FDA举行2期结束会议；计划启动针对炎症性肠病（IBD）贫血患者的2期研究 [2][4][5][6] - DISC-3405 (抗TMPRSS6抗体，铁调素诱导)：预计在2026年下半年公布针对PV的2期研究初步数据，以及针对SCD的1b期研究初步数据 [4][5][11] 公司业务与管线概述 - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司，专注于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新型疗法 [1][8] - 公司正在构建一系列创新的、潜在“首创”的候选疗法，旨在通过靶向红细胞生物学的基础生物学途径（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病 [8]