公司核心进展与里程碑 - 公司预计将在本季度晚些时候报告其用于局灶性发作性癫痫的azetukalner的X-TOLE2三期研究的关键顶线数据 这标志着向监管提交、最终获批以及首次商业上市迈出的重要里程碑 [1][2] - 公司预计在2026年3月获得X-TOLE2顶线数据 随后计划在2026年下半年提交新药申请 [4] - 公司预计在2027年上半年获得用于重度抑郁症的三期X-NOVA2研究的顶线数据 [4] Azetukalner三期临床项目详情 - 用于局灶性发作性癫痫的三期X-TOLE2研究已完成380名患者的随机入组 最终数据正在收集中以支持2026年3月的顶线数据读出 [5] - 公司近期在美国癫痫学会会议上公布了azetukalner用于局灶性发作性癫痫患者的持续X-TOLE开放标签扩展研究的48个月数据 数据显示 治疗≥48个月的参与者 其每月局灶性发作频率较双盲期基线降低了超过90% [5] - 在治疗≥48个月的参与者中 分别有38.2%、25.2%、19.8%和10.7%的患者实现了任何连续≥12、≥24、≥36和≥48个月的零发作 [5] - 用于局灶性发作性癫痫的三期X-TOLE3研究正在继续入组 旨在支持美国以外的监管提交 公司计划在日本入组约60名参与者 非日本参与者的入组预计在2026年完成 [5] - 用于原发性全身强直阵挛发作的三期X-ACKT研究正在继续入组 旨在支持额外的癫痫适应症监管提交 [5] - 用于重度抑郁症的三期X-NOVA2和X-NOVA3研究正在进行中 作为计划中三项三期临床研究的前两项 [5] - 用于双相抑郁症的三期X-CEED研究正在进行中 [5] 早期研发管线进展 - 针对钠通道NaV1.7的XEN1701的一期单次递增剂量/多次递增剂量研究正在进行中 初步一期数据显示 XEN1701已达到根据人类遗传数据预测可实现治疗活性所需受体占据率的药物浓度 研究预计在2026年完成 以支持启动急性疼痛的二期概念验证研究 [11] - 针对KV7的XEN1120的一期单次递增剂量/多次递增剂量研究正在进行中 初步一期数据显示 XEN1120已达到的药物浓度与临床前模型中的疼痛减轻效果一致 研究预计在2026年完成 以支持启动急性疼痛的二期概念验证研究 [11] - 公司用于治疗Dravet综合征的NaV1.1项目的新药临床试验申请准备工作正在进行中 临床前数据表明 靶向NaV1.1可能潜在地解决Dravet综合征的根本原因和症状 [11] - 与Neurocrine Biosciences合作 用于潜在治疗某些类型癫痫的电压门控钠通道NaV1.2和NaV1.6选择性抑制剂NBI-921355的一期研究正在进行中 [11] 产品与市场背景 - Azetukalner是一种新型、强效的KV7钾通道开放剂 目前正处于治疗癫痫、重度抑郁症和双相抑郁症的三期临床试验阶段 它是临床开发后期最先进、经过临床验证的钾通道调节剂 [7] - 癫痫是第四大最常见的神经系统疾病 在美国影响约300万成年人 尽管有多种抗癫痫药物可用 但现有治疗方案对约三分之一的癫痫患者无效 [9] - 公司的领先分子azetukalner是唯一一种针对多种适应症、拥有癫痫患者长期疗效和安全性数据以及重度抑郁症患者概念验证数据的在研KV7钾通道开放剂 [7]