核心观点 - 百健公司宣布其治疗脊髓性肌萎缩症的药物SPINRAZA的高剂量方案获得欧盟委员会批准，该方案由50毫克和28毫克剂量组成，旨在为患者提供更优的疗效和更便捷的给药方案[1][2] - 此次批准基于DEVOTE研究的积极数据，该数据显示高剂量方案在初治患者和从低剂量转换的患者中均能显著改善运动功能，且安全性良好[2][3][6] - 高剂量方案已在日本获批，并正在接受美国FDA的审评，预计将于2026年4月3日前获得决定，公司正与全球监管机构合作推进该方案[7][11] 监管批准与市场授权 - 欧盟委员会更新了SPINRAZA的上市授权，纳入了用于治疗5q脊髓性肌萎缩症的高剂量方案，该方案包括两次间隔14天的50毫克负荷剂量和此后每四个月一次的28毫克维持剂量[1] - 5q SMA是最常见的疾病形式，约占所有SMA病例的95%[1] - 高剂量方案也已在日本获得批准[7][11] - 美国FDA对高剂量方案的审评正在进行中，预计决定日期为2026年4月3日[7][11] - 标准剂量SPINRAZA已在超过71个国家获批[11] 临床数据与疗效 - 欧盟批准基于DEVOTE 2/3期研究及其长期扩展研究的数据[2][8] - 在研究的核心队列中，接受高剂量方案的初治有症状婴儿，与ENDEAR研究中的匹配假手术组相比，在CHOP-INTEND量表上显示出统计学上显著的26.19分平均差异改善[2] - 在开放标签队列中，从低剂量方案转换而来的各年龄段和SMA类型的患者，在Hammersmith功能运动量表扩展版上，从基线到第302天平均改善了1.8分[2] - DEVOTE研究共招募了145名各年龄段和SMA类型的参与者，在全球约42个中心进行[8] 安全性概况 - 在整个研究期间，高剂量方案总体耐受性良好，报告的不良事件与SMA疾病本身以及已知的诺西那生安全性特征一致[3] - 在长期扩展研究中，持续使用高剂量诺西那生未观察到新的安全性问题[3] - 在DEVOTE研究中，高剂量组发生率至少比匹配假手术组高5%、且发生率至少10%的最常见不良事件是肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良[3] - 使用诺西那生的特别警告和注意事项包括腰椎穿刺程序相关不良反应、血小板计数低和凝血异常、肾毒性和脑积水[4] 产品与治疗方案 - SPINRAZA高剂量方案由50毫克/5毫升和28毫克/5毫升注射剂组成[1][11] - 新的高剂量方案包括一个更快速的负荷期，随后是每四个月一次的维持剂量[1] - 从12毫克剂量转换的患者，将在下一次12毫克给药时接受一次50毫克剂量，随后每四个月接受28毫克维持剂量[1] - 低剂量方案基于长达10年的患者数据，已显示出跨年龄段和SMA类型的疗效，并具有成熟的安全性特征[12] 公司战略与合作 - 百健公司致力于通过与SMA社区合作，通过科学创新来推进治疗，并致力于改善SMA患者的生活[6][14] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得了开发、制造和商业化SPINRAZA的全球权利[13] - 百健是一家领先的生物技术公司，专注于通过创新科学提供新药，为股东和社区创造价值[14]