公司战略与定位 - 公司致力于引领罕见病药物的未来 专注于开发针对既往无治疗方法的疾病的首次治疗 [1] - 公司的差异化战略在于研究严重疾病中的强效生物学机制 并为每种疾病选择最佳的治疗模式 [2] - 公司采用精简的商业化模式 专注于患者 [3] 研发与运营模式 - 公司在药物开发过程中注重创新 包括采用适应性试验设计和终点选择等 [3] - 公司开发新的方法来测量、研究和开发针对罕见病的药物 [1] - 公司不仅帮助自身 也协助其他公司及患者基金会 推动整个罕见病药物开发领域的发展 [2]