公司股价与催化剂 - Fortress Biotech Inc (FBIO) 股价在周二盘前交易中上涨超过3% 至4.40美元 其子公司Cyprium Therapeutics即将迎来一项关键的FDA审批决定 [1] - 公司股价前一交易日收盘于4.20美元 下跌2.33% [4] 核心产品与监管进展 - Cyprium Therapeutics开发的CUTX-101 是一种用于治疗门克斯病的皮下注射铜组氨酸盐制剂 正等待FDA决定 预计日期为2025年1月14日 这是该疗法第二次接受FDA审查 [1] - 2023年10月 FDA曾拒绝批准CUTX-101 理由是关于生产场地cGMP合规性的观察结果 [2] - 如果获得批准 CUTX-101将成为首个也是唯一一个FDA批准的门克斯病治疗方法 [4] 合作与财务条款 - 2023年12月 CUTX-101的开发和商业化责任已完全转移给Sentynl Therapeutics [2] - Cyprium有资格从其合作伙伴Sentynl Therapeutics获得总计高达1.29亿美元的开发和销售里程碑付款 以及CUTX-101净销售额的特许权使用费 [2] 疾病背景与市场机会 - 门克斯病由调节体内铜代谢的ATP7A基因突变引起 [3] - 该疾病具有独特的临床特征 包括稀疏和脱色的头发（“卷发”）、结缔组织问题以及严重的神经系统症状 如癫痫发作、肌张力低下、生长不良和发育迟缓 [3] - 未经治疗的门克斯病死亡率很高 许多患者在2至3岁之间死亡 [3]