公司核心进展与管线更新 - Pasithea Therapeutics Corp 是一家临床阶段生物技术公司 其核心在研药物为PAS-004 这是一种用于治疗神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤和晚期癌症的新一代口服大环MEK抑制剂 [1][4] - 公司于2025年12月成功完成一次公开发行 募集资金总额达6000万美元 这笔资金将支持公司推进PAS-004通过多个关键里程碑 并至少维持运营至2028年上半年 [3] 晚期癌症临床试验进展 - 针对晚期癌症患者的PAS-004一期临床试验正在进行中 试验编号NCT06299839 [3][4] - 公司预计将在2026年第二季度公布该试验中第4队列至第8队列的长期随访数据 剂量范围从15mg胶囊至45mg胶囊 [3] - 2025年11月公布的早期数据显示 在先前接受过MEK抑制剂治疗且肿瘤携带BRAF突变的可评估疗效患者中 观察到一例部分缓解 初始疾病控制率达到71.4% [3] - 公司认为这些来自晚期癌症研究的数据支持了PAS-004用于治疗NF1-PN患者的开发 [3] NF1-PN临床试验进展 - 针对成人NF1-PN患者的PAS-004一期/1b期临床试验正在进行中 试验编号NCT06961565 [2][4] - 在该研究的A部分 公司已完成前4个剂量队列的12名患者入组 剂量分别为4mg 8mg 12mg和18mg片剂 [6] - 公司计划在2026年下半年公布数据 包括丛状和皮肤神经纤维瘤长达六个月时间点的可用疗效数据 以及安全性 耐受性和药代动力学数据 [6] - 公司已在2025年11月通过展示NF1研究中前两个队列的药代动力学结果 达到了提供初步NF1相关数据的预定里程碑 [3] 管理层观点与药物定位 - 公司首席执行官Tiago Reis Marques博士表示 2025年是公司的关键一年 其首个人体剂量递增晚期癌症研究显示了差异化的安全性和耐受性特征 以及初步的临床活性信号 [3] - 公司认为PAS-004有潜力成为同类最佳的MEK抑制剂 [3] - 公司致力于为存在显著未满足医疗需求的患者提供安全 耐受且有效的疗法 特别是在需要长期给药的适应症领域 [3]