文章核心观点 - Anavex Life Sciences Corp 宣布其核心在研药物blarcamesine将作为关键组成部分 参与由欧盟创新健康计划资助的为期五年的大型欧洲倡议ACCESS-AD 该倡议旨在加速阿尔茨海默病创新诊疗方法在真实世界临床环境中的应用 [1][3][5] 行业背景与挑战 - 欧洲阿尔茨海默病管理正处于关键时期 近期抗体类疾病修饰疗法的获批扩大了治疗选择 但医疗系统在诊断、患者分层、影像学能力和持续监测方面仍面临巨大瓶颈 [2] - 预计到2050年 欧洲阿尔茨海默病患者人数将超过1900万 当前亟需可扩展且易于获取的治疗方案 特别是那些能减少对高强度医疗基础设施依赖的方案 [2] - 阿尔茨海默病是痴呆症最常见病因 占全球所有痴呆病例的60%-80% 目前对能够减缓疾病进展、减轻患者与社会负担的新治疗方案存在显著未满足需求 [7] ACCESS-AD项目框架 - ACCESS-AD项目旨在建立一个协调的多模式临床框架 整合先进的神经影像学、血液生物标志物、数字化测量和人工智能驱动的决策支持 以在欧洲创建简化的患者诊疗路径 [4] - 该平台旨在支持早期检测、个性化治疗选择以及新兴疗法的安全实施 [4] 公司药物Blarcamesine的参与细节 - 作为项目一部分 每日一次口服在研小分子疗法blarcamesine将在一项临床预测研究中进行评估 该药物旨在通过激活SIGMAR1（细胞稳态的核心调节因子）来靶向自噬 [3] - Blarcamesine作为一种潜在的精准医疗方法被开发 旨在恢复细胞功能并减缓阿尔茨海默病背后的神经退行性过程 [3] - 将blarcamesine纳入ACCESS-AD的真实世界研究项目 能够利用统一的影像学、生物标志物和数字数据集生成预测性临床见解 [5] - 相关研究将在专科和社区临床环境中 检查患者特征、治疗反应预测因子以及真实世界可行性 [5] - 此举符合公司长期致力于开发整合临床数据、基因组标记和数字化终点的精准医疗方法的承诺 [5] 公司及其研发管线概述 - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发治疗神经退行性、神经发育性和神经精神疾病新型疗法的生物制药公司 适应症包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征等 [9] - 其主要候选药物ANAVEX2-73 (blarcamesine) 是一种口服药物 旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态 [9] - 该药物已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的概念验证2期研究 以及针对成人和儿科Rett综合征患者的2期、3期和2/3期研究 [9] - 临床前研究表明 该药物具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 并在动物模型中显示出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [9] - 公司另一候选药物ANAVEX3-71 在临床前试验中显示出对阿尔茨海默病主要特征（包括认知缺陷、淀粉样蛋白和tau蛋白病变）的疾病修饰活性 以及对线粒体功能障碍和神经炎症的有益影响 [9]