公司核心进展与战略 - 公司将在2026年1月13日于第44届摩根大通医疗健康大会上提供企业更新，概述其在神经肌肉和心脏基因治疗项目上的进展 [1] - 公司已在其产品管线中取得全面进展，在2026年伊始，针对三种存在巨大未满足需求的毁灭性神经肌肉和心脏罕见病，拥有四项活跃的临床试验 [2] - 公司计划在未来几个月进行多次监管机构互动，旨在就SGT-003的潜在加速批准路径达成一致，以满足杜氏肌营养不良症社区的迫切需求 [2] 神经肌肉疾病管线：杜氏肌营养不良症 - SGT-003 (INSPIRE DUCHENNE 1/2期试验)：截至2026年1月9日，已给药33名参与者，药物普遍耐受性良好，并支持仅使用类固醇的预防性免疫调节方案 [1][3] - SGT-003安全性：截至2026年1月9日，未观察到药物性肝损伤、血栓性微血管病、非典型溶血性尿毒症综合征或心肌炎，且自2025年9月起已实现门诊给药 [3] - SGT-003疗效信号：心脏安全性监测显示心脏损伤减少，并出现心脏收缩功能正常化的早期信号（左心室射血分数，N=14，数据截止2025年9月29日）[3] - SGT-003疗效信号：观察到有说服力的微肌营养不良蛋白表达水平（N=10，数据截止2025年9月29日）以及肌营养不良蛋白相关蛋白复合物关键成分的协同恢复 [3] - SGT-003疗效信号：在一系列肌肉完整性生物标志物上观察到改善，表明存在协调的下游效应（N=11-14，数据截止2025年9月29日）[3] - SGT-003监管计划：公司计划在2026年上半年与美国FDA进行多次互动，以确认其3期验证性试验设计及支持潜在加速批准所需的验证性证据，预计2026年中提供更新 [3] - SGT-003数据预期：公司预计在2026年中报告来自INSPIRE DUCHENNE 1/2期试验的额外数据 [4] - SGT-003 (IMPACT DUCHENNE 3期试验)：首名参与者已入组这项在美国以外进行的随机、双盲、安慰剂对照3期试验，预计在2026年第一季度开始给药 [1][7] - SGT-003全球拓展：IMPACT DUCHENNE试验在加拿大和澳大利亚有两个活跃的临床试验中心，计划从2026年中开始扩展到包括欧洲在内的其他国家和地区 [7] - SGT-003英国市场准入：SGT-003已获得英国创新许可和准入途径下的创新护照认定，旨在加速上市和患者可及性，使其有望成为英国首个上市的杜氏肌营养不良症基因疗法 [7] 神经肌肉疾病管线：弗里德赖希共济失调 - SGT-212 (FALCON 1b期试验)：首名参与者已在评估SGT-212的首次人体1b期临床试验中完成给药 [1][7] - SGT-212技术特点：是首个采用双重给药途径的弗里德赖希共济失调研究性基因疗法，旨在促进frataxin蛋白恢复至治疗水平，以解决该病的神经、心脏和全身临床表现 [7] - SGT-212初步数据：术中磁共振成像显示了有希望的齿状核内靶向和覆盖 [7] - SGT-212监管资格：已获得美国FDA授予的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认定 [1][7] - SGT-212数据预期：公司预计在2026年下半年报告FALCON试验的初步数据 [7] 心脏疾病管线：儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速 - SGT-501 (ARTEMIS 1b期试验)：临床试验中心已启动，参与者筛选正在进行中，这是一项首次人体、开放标签的1b期临床试验 [1][7] - SGT-501作用机制：是一种新型研究性基因疗法，旨在增加CASQ2蛋白水平，以解决CPVT中潜在的ryanodine受体不稳定和钙调节异常问题，目前尚无FDA批准的针对CPVT潜在机制的疗法 [7] - SGT-501数据预期：公司预计在2026年下半年报告ARTEMIS试验的初步安全性数据 [7] 平台技术：衣壳 - AAV-SLB101衣壳合作：公司已与各企业、机构和学术实验室签署了50多项协议（包括许可），以使用其专有的新一代衣壳AAV-SLB101 [1][7] - AAV-SLB101技术目标：旨在增强对骨骼肌和心脏的趋向性，同时减少在肝脏的生物分布 [5] - AAV-SLB101应用数据：在SGT-003中使用的AAV-SLB101，截至2026年1月9日在33名给药参与者中普遍耐受性良好，并显示出有说服力的载体转导水平、蛋白表达（N=10，数据截止2025年9月29日）以及减少的肝脏影响（N=14，数据截止2025年9月29日）[7]