公司核心技术与行业地位 - 公司成立于2007年，专注于siRNA新药研发，是全球为数不多拥有自主知识产权且经过临床验证的GalNac递送技术的企业 [1] - 公司的RiboGalSTAR技术平台已与勃林格殷格翰建立战略合作，有望获得最高23.6亿欧元的里程碑付款 [1] - 公司拥有RiboOncoSTAR和RiboPepSTAR两大肝外递送技术平台，处于全球小核酸药物开发头部企业的前沿 [1] 小核酸药物行业前景 - 小核酸药物主要优势为靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长 [1] - 2024年全球小核酸药物市场规模57亿美元，预计至2033年将达549亿美元，2024-2034年CAGR为21%-29% [1] - 2026年全球血栓性疾病影响约2670万人，抗血栓药物市场约700亿美元 [2] 核心在研管线与市场潜力 - 核心FIC潜力品种FXI siRNA靶向凝血因子XI，从机理上有效规避出血风险，已率先进入2期临床，峰值潜力达百亿美元规模 [2][3] - 针对高甘油三酯血症的APOC3 siRNA已启动欧盟2期临床，进度位居全球TOP2，该疾病2026年全球患者约8.6亿人 [3] - 针对高胆固醇血症的PCSK9 siRNA在大中华区的独家权利已授权给齐鲁制药，该疾病2026年全球患者约940万人 [3] - 针对乙肝的HBV siRNA已进入2期全球MRCT临床，2026年全球HBV感染者约2.8亿人，抗HBV药物市场规模约25亿美元 [3] - 针对IgAN（免疫球蛋白A肾病）的相关管线即将进入临床，该疾病2026年全球患者约980万人，药物市场规模约88亿美元 [3] 公司商业化与估值 - 公司当前收入主要来自合作授权的里程碑付款，已有4款候选药物进入临床2期阶段 [4] - 假设管线于2030年获批上市并开始贡献销售收入，与合作伙伴达成50%:50%分成比例 [4] - 采用FCFF法估值，目标价为114.6元人民币/128.3元港币，对比当前股价86.8港元，仍有约50%空间 [4]