文章核心观点 - C4 Therapeutics公司概述了其至2028年的关键战略里程碑 其核心战略是快速推进核心候选药物cemsidomide成为跨多线疗法的首选IKZF1/3降解剂 同时推进针对炎症、神经炎症和神经退行性疾病新靶点的早期研发管线 公司现金储备预计可支撑运营至2028年底 足以覆盖关键价值拐点 [1][2][3] 核心候选药物Cemsidomide的研发进展与规划 - Cemsidomide针对复发/难治性多发性骨髓瘤的二期MOMENTUM试验计划于2026年第一季度启动 推荐二期剂量为100微克 该试验计划在12个月内完成患者入组 约入组100名患者 [1][6][11] - Cemsidomide与elranatamab联合用药的一期b期试验计划于2026年第二季度启动 [1][6] - 公司计划在2027年下半年公布MOMENTUM试验的初始总体缓解率数据 在2028年中公布该试验的疗效和安全性数据 并计划在2028年底前提交新药申请 以寻求在四线或更后线治疗中获得潜在加速批准 [6] - 公司计划在2028年初启动cemsidomide与BCMA BiTE联合用药的三期试验 [6] - 已完成的一期试验数据显示 两个最高剂量水平75微克和100微克分别实现了40%和53%的总体缓解率 在经重度预处理的患者群体中显示出强大的抗骨髓瘤活性 [12] - 根据与美国FDA的讨论 已制定监管路径 使cemsidomide有可能在两个不同领域获得加速批准：1）与地塞米松联合用于四线或更后线治疗；2）与BCMA BiTE联合用于二线或更后线治疗 [12] 早期研发管线进展 - 针对EGFR L858R突变非小细胞肺癌的候选药物CFT8919 计划在2026年第一季度利用中国区一期剂量递增试验的数据 为海外临床开发提供信息 [5][8] - 公司实施了新的内部发现策略 专注于针对炎症、神经炎症和神经退行性疾病领域五个新靶点开发降解剂药物 这些靶点作用于三条经过临床验证的通路 计划在2028年底前提交最多三项新药临床试验申请 [1][7][13] - 通过利用DNA编码库技术 公司扩展了识别分子胶降解剂的能力 可针对具有或不具有G-环和RT-环的靶点 [13] 公司财务状况与业务发展 - 公司现金储备预计可支撑运营至2028年底 为跨越关键价值拐点提供资金 [1][2] - 公司预计从与默克、罗氏和渤健的合作中获得额外的研发里程碑付款和潜在的许可费 [12] - 公司计划在2026年底前向合作方交付至少一个开发候选药物 并推进现有合作达成关键里程碑 [12] 疾病背景与药物机制 - Cemsidomide是一种研究性的、口服生物可利用的IKZF1/3分子胶降解剂 IKZF1/3是驱动多发性骨髓瘤的转录因子 [10] - 多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌 美国每年约有36,000人被诊断出患有此病 目前仍无法治愈 [15] - 与elranatamab联合用药的一期b期试验将评估cemsidomide与这种已获FDA批准的BCMA CD3靶向双特异性抗体联用的安全性、耐受性和初步疗效 [14]