公司定位与历史 - 公司自2014年成立以来一直是CRISPR药物领域的领导者 [1] - 公司自成立之初就重点专注于体内治疗遗传性疾病 [1] 研发管线与临床进展 - 公司目前有3项正在进行的III期临床试验 [2] - 公司累计已入组超过600名患者 正在积累庞大的安全性数据库 [2] - 对最早入组患者的随访时间已超过4年 [2] 行业影响与科学成果 - 公司即将完成可能带来首批获批的体内CRISPR疗法的临床试验 [1] - 公司已发表5篇具有里程碑意义的科学论文 其中第一篇是关于首例 [2]