公司战略与核心业务 - 公司的战略重点是开发用于治疗罕见病的口服小分子药物 旨在调控基因表达 这些疾病领域存在高度未满足的医疗需求[4] - 公司当前的首要关注领域是良性血液学 更具体地说是镰状细胞病[4] 核心产品管线 - 公司的领先在研产品是一种名为pociredir的胎儿血红蛋白诱导剂[4] - 该产品被公司认为是同类最优的候选药物[4] 公司管理层与活动 - 公司首席执行官Alex Sapir在摩根大通第44届年度医疗健康大会上进行了演讲[1][2] - 摩根大通的分析师团队在会议前一周发布了一份关于该公司的报告 并得到了公司管理层的认可[2]