公司介绍与背景 - 公司为REGENXBIO 是一家专注于AAV基因治疗领域的生物技术公司 [1] - 公司在AAV基因治疗领域已有约15年的历史 最初是一家对外授权公司 其原始知识产权和技术催生了Zolgensma等产品 [2] - 在过去的8到10年间 公司战略转向将新项目内部化并自主开发 [2] 技术与平台 - 公司的NAV技术平台包含100多种载体 [3] - 公司主要通过AAV8和AAV9载体 拥有5家被授权方 [3] - 公司的技术平台已累计为超过5000名患者给药 [3] 公司发展态势 - 当前年份对公司而言是具有转型意义的一年 [2]