公司定位与战略 - 公司是一家后期生物技术公司 专注于开发旨在纠正复杂罕见遗传性疾病根本原因的基因疗法 [2] - 公司拥有两个技术平台：腺相关病毒载体平台和慢病毒载体平台 并具备从发现到生产的全流程能力 包括腺相关病毒载体的内部生产 [2] - 公司认为基因疗法成功的关键在于资产选择 其专注于针对那些不仅罕见 且在儿童期具有毁灭性或致命性的疾病 这些疾病的致病蛋白明确 作用机制直接 并拥有合理的市场规模以创造可扩展的商业机会 [3] 财务状况与资金展望 - 截至2025年9月30日 公司报告拥有现金 现金等价物及受限现金共计2.228亿美元 [4] - 公司预计 在不计入可能因KRESLADI产品于2026年3月28日获批而获得的优先审评券销售收入的情况下 现有资金足以支持其运营至2027年第二季度 [4]