公司介绍与业务定位 - CAMP4是一家利用反义寡核苷酸技术选择性增加基因表达的生物技术公司 公司定位为一家拥有强大平台的产品公司 [3] - 公司首席执行官Joshua Mandel-Brehm已在CAMP4任职9年 并认为当前是公司最令人兴奋的时期之一 [2] 核心研发平台与技术 - 公司的核心技术是使用反义寡核苷酸来非常选择性地增加基因表达 [3] 主要研发管线进展 - 公司的旗舰项目是针对SYNGAP1相关疾病的CMP-002 [3] - SYNGAP1相关疾病是一种基因单倍体不足导致的中枢神经系统疾病 目前尚无获批疗法或处于开发阶段的疾病修饰疗法 [4] - CAMP4的CMP-002项目将是首个以疾病修饰方法进入临床开发阶段的疗法 [4] - 全球有数万名SYNGAP1疾病患者 [4]