核心事件 - 中国国家药品监督管理局于2026年1月15日批准了赛诺菲的两款创新药物：用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的Myqorzo和用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者甘油三酯水平的Redemplo [1] 获批药物详情：Myqorzo - Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，用于改善症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力和缓解症状 [2] - 该药物通过减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量，抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩 [7] - 其获批基于关键的SEQUOIA-HCM三期研究 [2] - 该药物已在美国和中国获批，并在美国被授予突破性疗法和孤儿药资格，在中国被授予突破性疗法资格 [7][8] - 欧洲药品管理局人用药品委员会已于2025年12月12日给出积极意见，建议在欧盟批准上市，最终决定预计在2026年第一季度做出 [8] - 赛诺菲于2024年12月通过一项协议，从Corxel Pharmaceuticals获得了在大中华区开发和商业化Myqorzo的独家权利 [8] 获批药物详情：Redemplo - Redemplo是一种小干扰RNA药物，通过抑制载脂蛋白C-III的产生来降低甘油三酯水平 [3] - 该药物用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，这是一种严重罕见病，甘油三酯水平极高（超过880 mg/dL或9.94 mmol/L），可导致急性胰腺炎等多种严重并发症 [3][10] - 其获批基于关键的PALISADE三期研究 [3] - 该药物已在美国、加拿大和中国获批，并在美国被授予突破性疗法、快速通道和孤儿药资格，在欧盟被授予孤儿药资格，在中国被授予突破性疗法资格 [11] - 赛诺菲于2025年8月从Arrowhead Pharmaceuticals的控股子公司Visirna Therapeutics获得了在大中华区开发和商业化Redemplo的权利 [12] 相关疾病背景 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病，其特征是心肌异常增厚，导致左心室变小变硬，影响心脏泵血功能和运动能力 [2][4] - 该病症状包括胸痛、头晕、呼吸短促或体力活动时昏厥 [4] - 肥厚型心肌病有两种形式：梗阻性（占患者三分之二）和非梗阻性（占患者三分之一） [5] - 该病是年轻人和运动员心源性猝死的主要原因，患者面临房颤、中风和二尖瓣疾病等严重并发症风险 [6] - 家族性乳糜微粒血症综合征是一种严重罕见病，极高的甘油三酯水平可导致急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性以及认知问题 [3][10] 公司战略与影响 - 此次最新批准彰显了赛诺菲为中国患者带来创新药物的长期承诺 [2] - 这两款药物代表了治疗选择的重要进步，解决了复杂疾病患者未满足的医疗需求 [2] - 此举强化了赛诺菲在存在巨大未满足医疗需求的疾病领域为患者提供变革性药物的雄心 [9] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [13]