公司核心进展与战略 - GT Biopharma于2025年12月向美国FDA提交了在研新药申请，针对其候选药物GTB-5550 TriKE [1] - GTB-5550是一种靶向B7-H3的三特异性自然杀伤细胞衔接器，用于治疗表达B7-H3的实体瘤 [1] - 公司预计其截至2025年12月31日的初步、未经审计的现金余额约为700万美元，预计可将现金使用期限延长至2026年第三季度 [1] - 公司计划在2026年启动针对多种实体瘤的GTB-5550 1期篮子试验 [2] - 公司正在积极招募GTB-3650治疗髓系血癌的1期试验患者，预计2026年上半年公布下一次数据，可能提供临床活性的潜在证据 [2] 产品技术与机制 - GTB-5550是一种骆驼科动物源抗CD16/野生型IL-15/抗B7-H3的三特异性自然杀伤细胞衔接器 [3] - 该分子为单链重组TriKE，通过柔性连接子连接三个组件：1) 结合自然杀伤细胞上CD16激活受体的纳米抗体臂；2) 驱动自然杀伤细胞增殖、启动和存活的野生型IL-15连接臂；3) 特异性结合肿瘤细胞上表达的B7-H3抗原的纳米抗体臂 [3] - 基于临床前支持数据，计划的GTB-5550 1期试验将是首个采用更便于患者的皮下给药方式进行测试的双纳米抗体TriKE [4] - 公司的TriKE平台旨在利用和增强患者免疫系统中自然杀伤细胞的抗癌能力 [6] - 公司与明尼苏达大学签订了全球独家许可协议，以进一步开发和商业化基于TriKE技术的疗法 [6] 临床试验设计 - GTB-5550的1a期剂量递增部分将测试多达7个剂量水平，以确定最大耐受剂量 [4] - 1b期剂量扩展部分将在7个不同的转移性疾病队列中确认1a期试验确定的最大耐受剂量，队列包括去势抵抗性前列腺癌、卵巢癌、乳腺癌、头颈癌、非小细胞肺癌、胰腺癌和膀胱癌 [4] - GTB-5550将通过腹部皮下注射给药，在治疗第1周和第2周连续给药5天，随后停药2周，一个治疗周期为4周 [5] - 计划至少进行2个周期治疗，并在2个周期后及此后每8-12周进行适合患者的疾病再评估 [5] - 治疗可持续至疾病进展、出现不可接受的毒性、患者拒绝或治疗不再符合患者最佳利益为止 [5] - 患者将被随访12个月以确定无进展生存期和总生存期 [5] 市场定位与机会 - 公司瞄准了估计达3620亿美元的全球实体瘤市场中的一部分 [1] - 表达B7-H3的实体瘤癌症市场是全球实体瘤癌症市场的一部分，后者规模估计为3620亿美元 [2] - 表达B7-H3的实体瘤患者群体规模比髓系血癌患者群体大几个数量级 [2] - 据估计，表达B7-H3的实体瘤在实体瘤中占相当大的一部分 [2]