核心观点 - 诺华公司宣布其药物ianalumab获得美国FDA授予的突破性疗法认定 用于治疗干燥综合征 该药有望成为该疾病的首个靶向疗法 公司计划于2026年初开始在全球提交监管申请 [1][6] 药物与监管进展 - 药物ianalumab是一种具有新型双重作用机制的全人源单克隆抗体 可通过消耗B细胞并阻断BAFF-R来抑制其活化和存活 [1] - FDA授予突破性疗法认定 旨在加速针对严重疾病且存在显著未满足需求疗法的开发和审评 此认定基于包括重复性III期试验在内的多项研究的积极数据 [2][6] - 此前 该药物已于2016年获得快速通道资格 [2] - 公司计划于2026年初开始向全球卫生监管机构提交上市申请 [1][6] 疾病背景与市场机会 - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫性疾病 是一种严重的进行性自身免疫性疾病 影响多个器官 导致干燥、疲劳、疼痛等多种症状 并增加淋巴瘤风险 严重影响生活质量 [1][3] - 该疾病具有异质性 常被忽视或误诊 全球约0.25%的人口受其影响 估计有50%的患者未被确诊 [3] - 目前尚无获批的靶向治疗方法 存在显著的未满足医疗需求 [3][6] 临床试验数据 - 两项名为NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的全球多中心关键III期临床试验评估了ianalumab在干燥综合征患者中的疗效和安全性 [4] - 在这两项试验中 ianalumab均带来了具有临床意义的获益 显示出疾病活动的改善和患者负担的减轻 [4] - 该药物表现出良好的安全性特征 在两项研究中 其总体不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂相当 [4] 公司战略与地位 - 诺华是一家创新型医药公司 其药品覆盖全球近3亿人 [8] - 在免疫学领域 公司致力于通过从化学小分子到生物制剂乃至CAR-T细胞疗法的前沿科学 重塑免疫学的未来 旨在对患者预后产生最大影响 [9][10] - 此次突破性疗法认定进一步巩固了公司在免疫学领域的创新地位 特别是在风湿病学方面拥有首创疗法的传承 [10]