监管审批动态 - 美国食品药品监督管理局将Disc Medicine公司实验性疗法bitopertin的审批决定推迟约两周至2月10日 [1] - 监管机构对临床试验中将“无痛日晒时间”作为次要终点是否可靠提出疑问 并探讨是否可用生物标志物数据支持批准 [2] - 负责评估药物滥用潜力的FDA工作人员被要求审查bitopertin是否存在误用或成瘾风险 这增加了审查的复杂性 [3] 药物与研发进展 - 药物bitopertin正在开发用于治疗红细胞生成性原卟啉症 这是一种导致对阳光极度敏感的罕见血液疾病 [2] - 公司于10月获得了CNPV资格认定 加速的审批时间表导致与FDA的互动比常规审查流程更频繁 [3][4] 市场反应与分析师观点 - H.C. Wainwright分析师Douglas Tsao认为相关报道很可能是“噪音” 并重申“买入”评级 目标价为118美元 [3][5] - 分析师表示 即使收到完全回应函 延迟也将相对有限 并仍对获批充满信心 [5] - Disc Medicine股价在周五发布时上涨2.59% 报72.88美元 [5] 内部意见与争议 - 据STAT News报道 FDA生物制品评价与研究中心负责人Vinay Prasad曾对bitopertin在CNPV计划下的疗效表示怀疑 [4] - 由于该药由CBER审查 管理层不清楚Prasad在审查或决策过程中扮演何种角色 [4] - 有观点认为信息泄露揭示了FDA内部存在争议 [5]