罕见病药企退出中国市场事件 - 意大利制药公司Recordati旗下全资中国子公司锐康迪正式进行注销备案 将彻底退出中国市场[1] - 伴随锐康迪退出 其几款罕见病药物将停止对华供货 包括中国仅有的用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他[1] - Recordati退出并非孤例 2024年BioMarin公司一款治疗黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”也正式退出中国市场[4] 奥唑司他药物概况与市场表现 - 奥唑司他于2024年9月在中国获批 2025年4月正式商业化 上市销售不到一年[3] - 该药物自2021年起已在博鳌乐城作为先行先试项目使用[3] - 奥唑司他在国内尚无同类替代疗法 国内上市后价格约为8000元/盒 中国国内售价为全球最低市场之一 但年均治疗费用仍达约20万元[3] - 有相关业内数据预估 在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右[4] 罕见病药物支付难题与医保情况 - 罕见病药研发成本高、使用人数少、定价高昂 支付依赖医保、商保在内的多层次支付体系[1][4] - 在商保力量相对薄弱的中国 罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待[4] - 奥唑司他于2025年8月通过了国家医保目录调整初步形式审查 但最终该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入医保目录[3] - 即便被纳入医保的罕见病药物也曾面临“断供”危机 例如治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农曾因厂商停产而缺货 该药专利已到期且连续两年被纳入医保[5] 罕见病药企面临的行业挑战 - 与大型制药公司相比 产品管线不丰富的中小规模罕见病药企生存状况尤为艰难[1][4] - 对于罕见病药企而言 产品上市后的挑战更大 医患教育与市场培育耗时漫长且需投入高昂成本[4] - 许多罕见病患者家庭经济条件较困难 药物靠患者自费 可负担性是巨大挑战[4] - 一些罕见病用药上市后销售不佳 导致企业没有财力或动力继续投入生产 即便专利到期 其他仿制药企主动生产的动力也不强[5] 事件影响与患者处境 - 锐康迪退出对库欣综合征患者而言相当于断供一款“救命药”[3] - 据媒体公开报道 一位服用了四年奥唑司他的患者称几年下来“吃掉了100万元”[3] - 有专家曾称 若奥唑司他进入医保目录 医保报销后患者自费部分有望降到每月2000元以下 但该药最终未纳入医保[3] - 销售不佳与支付难题导致药物退出或停产 让真正需要这些药物的患者陷入困境[5]