港股IPO市场与公司上市背景 - 2026年以来港股IPO市场持续火爆，医药行业是重点领域，多家创新药及医疗服务、AI医疗、CRO等细分领域公司寻求上市 [1] - 嘉因生物于2026年1月14日向港交所递交上市申请，寻求以18A章规则在主板上市，建银国际为独家保荐人 [1] 公司基本信息与股权结构 - 嘉因生物成立于2019年5月，总部位于浙江杭州，由吴振华、叶国杰及王立军创立 [3] - 截至2026年1月6日，三位创始人通过一致行动协议合计控制31.16%的投票权 [4] - 公司自成立以来累计获得9.4亿元人民币投资，在2021年6月的B++轮融资后估值达5.78亿美元（约合人民币40亿元） [4] - 机构投资者包括君联资本、高瓴、联想系、淡马锡、CPE源峰、凯泰资本、浙江基金、万联证券等 [4] 核心管理团队 - 执行董事兼首席执行官吴振华博士，53岁，拥有兰州大学学士、中国科学院上海细胞生物学研究所硕士及罗切斯特大学博士学位，曾在Neu Excell、Vaxxinity、葛兰素史克、默克等公司从事研发工作 [6] - 执行董事兼首席科学官叶国杰博士，60岁，拥有江西师范大学学士、中国科学院上海有机化学研究所硕士及博士学位，曾在Medi Gene、Applied Genetic Technologies Corporation等公司从事研发工作 [6] - 执行董事兼临床前开发主管宋春娟博士，47岁，拥有南开大学学士及硕士、美国爱荷华州立大学双博士学位，于2022年1月加入公司 [7] 技术平台与业务聚焦 - 公司是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司 [8] - 已建立AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）双技术平台，涵盖基因疗法的“精准递送”及“基因调控”两大核心方面 [9] - 基因疗法旨在通过递送载体将治疗性基因导入靶细胞，以解决疾病的遗传根源，实现持久或治愈性效果 [10] 研发管线与核心产品 - 研发管线包括核心候选产品EXG001-307（用于治疗脊髓性肌萎缩症1型）、两款关键候选产品EXG102-031（用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性）和EXG202（用于治疗眼底新生血管疾病），以及七款其他处于临床前阶段的基因疗法和寡核苷酸药物候选产品 [12][13] - 核心产品EXG001-307（SMA1型）是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法，已完成I/II期临床试验，计划于2026年下半年启动III期临床试验 [12][16] - 2024年全球SMA患者约17.28万人，中国患者约4.02万人，全球SMA药物治疗市场预计从2024年的46.4亿美元增长至2030年的59.32亿美元，复合年增长率为4.2% [16] - 关键产品EXG102-031于2023年获得美国FDA和中国药审中心的IND批准，其I/II期临床试验已在10个临床中心完成患者入组 [21] - 关键产品EXG202于2025年获得美国FDA和中国国家药监局的IND批准，用于治疗wAMD、糖尿病黄斑水肿及视网膜静脉阻塞 [22] - 2024年全球wAMD患者约2110万人，中国患者约410万人，全球眼底新生血管疾病药物治疗市场预计从2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，复合年增长率为11.2% [22] 临床数据与竞争格局 - 在高剂量组临床试验中，EXG001-307（SMA1型）显示66.7%的患者能够无支撑独坐，33.3%的患者能够做出迈步动作 [20] - 全球已有四种获批的SMA药物，中国有两种获批药物，竞争对手包括渤健、诺华、罗氏、北京锦篮基因等 [17] - 全球已获批SMA药物2024年销售额：SPINRAZA（渤健）16亿美元，ZOLGENSMA（诺华）12亿美元，EVRYSDI（基因泰克）20亿美元 [18] 财务状况 - 公司尚未实现盈利，2024年全年录得亏损2.2亿元人民币，2025年1月至9月录得亏损9433万元人民币 [25] - 2024年研发开支为1.45亿元人民币，2025年1月至9月研发开支为8164.2万元人民币 [25] - 2025年1月至9月，公司通过为一名海外客户提供研发服务产生收益129.9万元人民币 [24] - 截至2025年9月底，公司账上现金及现金等价物为2.62亿元人民币 [27] - 2024年经营活动所用现金净额为6757.2万元人民币，2025年1月至9月为6275.3万元人民币 [25] 行业挑战与竞争环境 - 基因疗法行业面临递送技术及安全性等方面的挑战，中国尚无获批用于治疗SMA的基因疗法 [24] - 基因疗法及寡核苷酸类药物研发竞争激烈，涉及多家跨国制药公司、生物技术公司及专科制药公司 [24] - 该领域投资需要大量先期资本支出，且存在候选产品无法获得监管批准或实现商业化的风险 [24]