公司核心临床数据与结果 - 公司宣布其候选药物soquelitinib在中重度特应性皮炎患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验队列4的积极结果，数据表现出良好的安全性和有效性，与队列1-3结果一致，并且在8周治疗期内观察到比4周治疗期更深的应答[1] - 队列4数据显示，接受soquelitinib治疗的患者在第56天时，湿疹面积和严重程度指数平均降低72%，而安慰剂组患者平均降低40%[5] - 在队列4中，75%的soquelitinib患者达到了EASI 75（即湿疹面积和严重程度指数改善75%），25%达到EASI 90，33%达到研究者总体评估0或1分；相比之下，安慰剂组分别为20%、0%和0%[1][7] - 所有四个队列（共72名患者）中，35%的患者（25名）曾接受过系统性治疗，队列4中这一比例为50%（12名）[3] - 在56天治疗期内，有2名安慰剂组患者出现疾病发作需要治疗，而soquelitinib组无此情况[6] - 截至2026年1月15日，队列4未观察到新的安全信号，soquelitinib患者中41.7%报告不良事件，安慰剂组为50%，所有事件均为1-2级，未导致剂量调整或中断，无严重或严重不良事件报告，未见显著实验室异常[21] 药物作用机制与生物标志物 - 公司认为迄今为止的数据支持其通过抑制ITK（白细胞介素-2诱导的T细胞激酶）的新颖作用机制，该机制旨在上游起作用并调节多个T细胞功能通路，soquelitinib表现出的免疫再平衡显示了其在多种炎症和免疫疾病中的潜力[1][2] - 生物标志物数据显示，在队列3和4中观察到血清IL-4细胞因子降低，队列4患者在直至第86天显示出最大的IL-4降低，队列1至3与安慰剂相比显示血清IL-5细胞因子降低，队列3患者显示出最大的IL-5降低，血清IL-17和TARC水平也较低[18] - 通过scRNA seq技术测量循环Th2细胞（队列1和2，n=6）显示这些细胞随治疗减少，队列3患者循环Treg细胞增加并与延长的治疗效果相关[18] - 这些生物标志物数据表明soquelitinib诱导了涉及Th1、Th2、Th17和Treg细胞的免疫系统再平衡[18] 临床试验设计与发展计划 - 基于队列1-3的积极结果，队列4被前瞻性设计用于支持和潜在扩展初始队列获得的临床结果，队列4患者按1:1随机接受soquelitinib（200毫克，每日两次）或安慰剂，治疗期从队列1-3的28天延长至56天[4] - 公司计划在2026年第一季度启动一项2期试验，评估soquelitinib用于至少一种既往局部或系统性治疗失败的中重度特应性皮炎患者[1] - 该2期试验预计招募约200名患者，分为四个队列，每组50名患者，测试的soquelitinib剂量为：每日一次200毫克；每日两次200毫克；以及每日一次400毫克；同时设置安慰剂组，治疗期预计为12周，随后是30天无治疗随访期[22] - soquelitinib目前还在针对复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的注册性3期临床试验中进行评估[24][25] 公司背景与药物信息 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为治疗多种免疫疾病和癌症的新免疫疗法方法，其主要候选产品是soquelitinib，一种研究性口服小分子药物，可选择性抑制ITK[24] - Soquelitinib被设计为选择性抑制主要在T细胞中表达并参与T细胞和自然杀伤细胞免疫功能的ITK，临床前研究显示其可影响T细胞分化，诱导Th1辅助细胞生成，同时阻断Th2和Th17细胞的发育及其分泌的细胞因子产生[25] - 特应性皮炎是一种慢性疾病，影响高达20%的儿童和10%的成人，涉及Th2淋巴细胞的参与，soquelitinib在临床前研究中已被证明可抑制Th2淋巴细胞的细胞因子产生[26]