文章核心观点 - Celcuity公司用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的候选药物gedatolisib的新药申请获得美国FDA受理，并被授予优先审评资格，PDUFA目标日期定为2026年7月17日，这是公司推进该药物商业化进程中的一个关键里程碑 [1][3] 监管审批进展 - 美国FDA已受理Celcuity公司提交的关于gedatolisib用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药申请 [1] - FDA授予该申请优先审评资格，并指定了《处方药使用者费用法案》目标日期为2026年7月17日 [1] - 该NDA通过FDA的实时肿瘤学审评计划提交，该计划旨在缩短监管审评周期 [2] - 基于有希望的初步临床数据，gedatolisib此前已获得突破性疗法和快速通道认定 [2] 药物作用机制与临床数据 - Gedatolisib是一种研究中的多靶点PI3K/AKT/mTOR抑制剂，能强效靶向所有四种I类PI3K亚型、mTORC1和mTORC2，实现对PAM通路的全面阻断 [4] - 作为一种多靶点PAM抑制剂，其作用机制与目前已获批的单靶点PAM通路抑制剂有显著区别 [4] - 在临床前研究和早期临床数据中，gedatolisib在PIK3CA突变型和野生型乳腺癌肿瘤细胞中表现出相当的效力和细胞毒性 [4] - 此次NDA提交基于III期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型队列的临床数据 [2] 公司研发管线与临床试验 - Celcuity是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [5] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂 [5] - III期VIKTORIA-1试验评估gedatolisib联合氟维司群（加或不加帕博西尼）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，PIK3CA野生型队列已完成入组并报告详细结果，PIK3CA突变型队列患者入组已完成 [5] - III期VIKTORIA-2试验评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和氟维司群作为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的一线治疗，目前正在招募患者 [5] - I/II期CELC-G-201试验评估gedatolisib联合达洛鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者，正在进行中 [5]