公司近期动态 - 公司将于2026年2月4日至7日在美国犹他州盐湖城举行的美国移植与细胞治疗学会及国际血液与骨髓移植研究中心2026年Tandem会议上展示海报 [1] - 海报展示的具体时间为2026年2月5日下午6:30 [5] - 海报展示的摘要编号为29283，属于“移植物来源、动员、供体安全”会议环节 [4] 核心临床项目数据 - 海报将作为先前报告数据的再次展示，重点介绍burixafor（GPC-100）在针对多发性骨髓瘤患者进行自体造血细胞移植的开放标签、多中心2期试验的结果 [2] - 该2期研究评估了burixafor联合普萘洛尔和G-CSF的方案，结果显示89.7%的患者成功达到了主要终点 [3] - 该方案提供了可靠的干细胞动员和良好的安全性，并具有同日给药和白细胞分离术的优势 [3] 产品机制与潜力 - 公司的核心项目burixafor是一种高选择性的CXCR4小分子拮抗剂，CXCR4是一种在将造血干细胞保留在骨髓微环境中起核心作用的趋化因子受体 [5] - 通过阻断CXCR4，burixafor可促进干细胞从骨髓动员到外周血，以支持在自体造血细胞移植中的收集和使用 [2][5] - 除了多发性骨髓瘤，burixafor正在被评估用于改善镰状细胞病以及支持细胞和基因治疗的干细胞动员 [6] - 公司还计划在急性髓系白血病中开展一项化疗增敏试验，利用burixafor将恶性细胞从受保护的骨髓微环境动员到外周血，使其可能被化疗更有效地靶向 [6] 行业背景与需求 - 有效的干细胞动员对于接受自体移植的多发性骨髓瘤患者仍然是一个挑战，特别是在现代治疗时代，患者普遍接受来那度胺和达雷妥尤单抗为基础的诱导治疗，且动员方案选择有限 [3] - burixafor联合方案为可能面临干细胞成功收集障碍的患者提供了一个重要的替代收集策略 [3] 公司背景 - Exicure是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发解决血液疾病关键挑战的疗法 [5] - burixafor是公司于2025年1月收购GPCR Therapeutics, Inc.后纳入其产品管线的 [6]