公司核心动态 - 传奇生物将于2026年2月4日至7日在美国盐湖城举行的ASTCT和CIBMTR联席会议上展示六项关于CARVYKTI (cilta-cel)的壁报数据 [1] - 公司首席执行官黄颖博士表示，这些数据强化了CARVYKTI作为多发性骨髓瘤治疗中具有变革性潜力、并显现治愈可能性的选择 [4] - CARVYKTI是全球首个且唯一获批用于至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，目前已在全球14个国家上市 [4] 产品临床证据与疗效 - CARVYKTI已在全球治疗超过10,000名患者，积累了日益增长的临床和真实世界证据 [2] - 数据显示，CARVYKTI在临床试验和真实世界分析中均表现出持续、持久的疗效和安全性，当在患者治疗旅程中更早使用时效果尤为显著 [3] - 质量调整生存期的获益具有临床意义，这主要得益于无需任何多发性骨髓瘤治疗的持续时间延长，强化了单次CARVYKTI输注为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来持久获益的变革潜力 [3] 即将展示的研究数据摘要 - 壁报ID 234：针对接受过1-3线治疗的来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者，比较cilta-cel与标准治疗的神经事件质量调整生存分析（CARTITUDE-4试验人群） [5] - 壁报ID 227：多发性骨髓瘤患者接受ciltacabtagene autoleucel后非ICANS神经事件的表征与管理 [5] - 壁报ID 207：桥接治疗反应和淋巴细胞清除前的浆细胞负荷作为复发/难治性多发性骨髓瘤患者ciltacabtagene autoleucel安全性和疗效结果的决定因素 [5] - 壁报ID 216：ciltacabtagene autoleucel在更早治疗线次中的生产超规结果得到改善 [6] - 壁报ID 191：ciltacabtagene autoleucel在标准风险复发/难治性多发性骨髓瘤中的长期无进展生存获益 [6] - 壁报ID 203：桥接治疗的有效性与ciltacabtagene autoleucel后改善的结果相关（针对复发、来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者的3期CARTITUDE-4研究） [6] 产品关键临床数据（CARTITUDE-1 & -4汇总，N=285） - 细胞因子释放综合征：发生率为84% (238/285)，其中≥3级为4% (11/285)，中位发生时间为7天，78%在CARTITUDE-4中发生（3%为3-4级），95%在CARTITUDE-1中发生（4%为3-4级）[13] - 神经毒性：发生率为24% (69/285)，其中≥3级为7% (19/285)，中位发生时间为10天，91%的病例在30天内发生 [18] - 免疫效应细胞相关神经毒性综合征：发生率为13% (36/285)，其中≥3级为2% (6/285)，中位发生时间为8天 [20] - 帕金森综合征：发生率为3% (8/285)，其中≥3级为2% (5/285)，中位发生时间为56天 [23] - 周围神经病变：发生率为7% (21/285)，其中≥3级为1% (3/285)，中位发生时间为57天 [29] - 颅神经麻痹：发生率为7% (19/285)，其中≥3级为1% (1/285)，中位发生时间为21天 [31] - 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征：发生率为1% (3/285) [33] - 延长/复发性血细胞减少：输注后30天未缓解的3级或以上血细胞减少发生率为62% (176/285) [36] - 感染：发生率为57% (163/285)，其中≥3级为24% (69/285)，5级（致死性）感染为5% (13/285) [38] - 低丙种球蛋白血症：不良事件报告率为36% (102/285)，93% (265/285)的患者输注后实验室IgG水平低于500 mg/dL [43] - 超敏反应：发生率为5% (13/285) [45] - 继发性恶性肿瘤（髓系）：发生率为5% (13/285)，包括9例骨髓增生异常综合征和3例急性髓系白血病等，中位发生时间为447天 [49] 产品背景与监管里程碑 - Ciltacabtagene autoleucel是一种BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法 [54] - 2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司达成独家全球许可与合作协议，共同开发和商业化cilta-cel [55] - 美国FDA：于2022年2月批准CARVYKTI用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；2024年4月批准用于二线治疗 [55] - 欧洲委员会：于2022年5月授予有条件上市许可 [56] - 日本：于2022年9月批准 [56] - 该产品在美国（2019年12月）和中国（2020年8月）获得突破性疗法认定，并在欧盟获得PRIME资格（2019年4月） [56] 关于CARTITUDE-4试验 - CARTITUDE-4是一项正在进行的国际随机开放标签3期研究，评估cilta-cel与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松在复发且来那度胺难治性多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性 [57] 疾病背景 - 多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液癌症，2024年估计美国将有超过35,000人被诊断，超过12,000人死于该疾病 [58] 公司概况 - 传奇生物拥有超过2,900名员工，是全球最大的独立细胞治疗公司，也是改变癌症护理疗法的先驱 [59] - 公司总部位于美国，正致力于构建端到端的细胞治疗公司，以扩大CARVYKTI的患者可及性和治疗潜力 [59]