文章核心观点 - Hoth Therapeutics公司宣布其候选药物HT-001在CLEER-001临床试验开放标签药代动力学队列中获得积极的期中结果 该药物旨在改善接受EGFR抑制剂治疗的癌症患者的治疗相关毒性和症状负担 [1] - 数据显示 在主要终点和多个次要终点上均观察到具有临床意义的改善 包括疾病严重程度显著降低 肿瘤学毒性改善以及患者报告的瘙痒症状减轻 [1][2] 主要临床终点结果 - 主要终点（ARIGA量表评估的疾病严重程度）在第6周时较基线改善约50% 平均ARIGA评分从基线的1.67降至第6周的0.83 [1][3] - 所有可评估患者在第6周时均达到ARIGA 1级 即全部进入低严重程度疾病范围 改善最早在第3周观察到并持续至第6周 显示出快速起效和持久的应答 [1][4] - 在开放标签PK队列中 100%的可评估患者在第6周时达到临床应答 [2] 次要临床终点结果 - 肿瘤学毒性（CTCAE）得到改善 研究者评估的CTCAE评分从基线的2.0降至第6周的1.33 代表治疗相关毒性改善约34% [1][7] - 患者报告的瘙痒症状（NRS评分）减轻 平均瘙痒评分从基线的4.22降至第6周的2.67 代表症状严重程度降低约37% 这一改善水平超过了公认的临床获益阈值 [1][7] 药物安全性与开发支持 - HT-001在开放标签PK队列中耐受性良好 未观察到意外的安全性信号 [5] - 观察到的在研究者评估和患者报告终点上的一致改善 支持了所选的给药方案和持续的临床开发 [5] 行业背景与未满足需求 - EGFR抑制剂是肺癌、结直肠癌和头颈癌等多种主要癌症适应症的基石疗法 [6] - 然而 治疗相关毒性和症状负担仍然是最常见和限制剂量的挑战之一 常常影响治疗的连续性和结果 [6] - CLEER-001结果凸显了HT-001有潜力成为一种重要的肿瘤支持性护理疗法 帮助患者持续接受有效且延长生命的癌症治疗 [6] 公司管理层评论 - 公司首席执行官Robb Knie表示 这些结果对HT-001而言是一个有意义的里程碑 在开放标签PK队列中看到100%的临床应答 以及疾病严重程度降低约50% 并在肿瘤学毒性和患者报告症状上有额外改善 凸显了HT-001有潜力改善接受EGFR抑制剂治疗的癌症患者的治疗体验 [7][8] - 管理层对CLEER-001试验持续进行中这些发现的广度和一致性感到鼓舞 [8] 关于HT-001药物 - HT-001是Hoth Therapeutics公司正在研究的专有局部疗法 用于管理接受靶向治疗（包括EGFR抑制剂）的癌症患者的治疗相关毒性和症状负担 [8] 关于Hoth Therapeutics公司 - Hoth Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发创新、有影响力和突破性的治疗方法 目标是改善患者生活质量 [9] - 公司是早期药物研发的催化剂 将药物从实验室阶段推进到临床前和临床测试阶段 [9] - 公司采用以患者为中心的方法 与科学家、临床医生和关键意见领袖团队合作 寻找和开发具有巨大潜力创造突破和多样化治疗选择的疗法 [9]