核心观点 - Ionis Pharmaceuticals与合作伙伴大冢制药宣布其药物Dawnzera获得欧盟委员会批准用于预防遗传性血管性水肿复发 该批准基于积极的III期临床试验数据 公司股价应声上涨[1][2][4] 药物批准与市场准入 - Dawnzera获得欧盟委员会批准 用于预防12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿的复发发作[1] - 此次欧盟批准符合预期 因欧洲药品管理局人用医药产品委员会已于去年11月给出积极意见[2] - 美国食品药品监督管理局已于去年8月批准Dawnzera用于预防HAE发作[2] - Dawnzera是全球首个也是唯一一个用于治疗HAE的RNA靶向疗法[8] 商业合作与财务条款 - Ionis与大冢制药达成合作 由后者负责Dawnzera在美国以外地区的商业化[3] - 基于欧盟批准 Ionis有资格从大冢制药获得1500万美元的里程碑付款[3] - Ionis有资格根据Dawnzera的净销售额获得最高达30%的分层特许权使用费[3] 临床数据与产品特性 - 欧盟批准基于III期OASIS-HAE研究和OASISplus开放标签扩展研究的强效疗效和安全性数据[4] - OASISplus研究数据显示 治疗一年后 Dawnzera使HAE平均每月发作率总体降低了94%[4][7] - Dawnzera是一种RNA靶向预防疗法 旨在减少引发HAE发作的血浆前激肽释放酶的产生[8] - 该药通过皮下注射给药 给药间隔长达四至八周[8] 市场反应与公司表现 - 欧盟批准消息公布后 Ionis股价在周三上涨约2.5%[3][7] - 过去一年 IONS股价大幅上涨130.5% 而同期行业指数下跌3.3%[3] 疾病背景 - 遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病 会导致身体不同部位反复出现严重肿胀 全球大约每5万人中有一人受影响[5][8]